RBR-9dfvgpm Polylaminin for Acute Spinal Cord Injury

Date of registration: 08/17/2021 ^(mm/dd/yyyy)
Last approval date : 02/05/2025 ^(mm/dd/yyyy)

Study type:

Interventional

Scientific title:

Trial identification

• UTN code: U1111-1144-5390

• Public title:

  en

  Polylaminin for Acute Spinal Cord Injury

  pt-br

  Polilaminina para o tratamento da Lesão Medular na fase aguda

  es

  Polilaminina para el tratamiento de la Lesión de la Médula Espinal en la fase aguda

• Scientific acronym:

  en

• Public acronym:
• Secondaries identifiers:
  • 48791615.8.0000.5279
    Issuing authority: Plataforma Brasil
  • 3.474.884
    Issuing authority: Comissão Nacional de Ética em Pesquisa

Sponsors

• Primary sponsor: Secretaria Municipal de Saúde do Rio de Janeiro
• Secondary sponsor:
  • Institution: Universidade Federal do Rio de Janeiro
  • Institution: Comissão Nacional de Ética em Pesquisa
• Supporting source:
  • Institution: Fundação de Amparo à Pesquisa do Rio de Janeiro (FAPERJ)

Health conditions

• Health conditions:

  en

  Spinal Cord Injuries

  pt-br

  Traumatismos da Medula Espinal

  es

  Traumatismos de la Médula Espinal

• General descriptors for health conditions:

  en

  C10 Nervous System Diseases

  pt-br

  C10 Doenças do Sistema Nervoso

  es

  C10 Enfermedades del Sistema Nervioso

• Specific descriptors:

  en

  C10.900.850 Spinal Cord Injuries

  pt-br

  C10.900.850 Traumatismos da Medula Espinal

  es

  C10.900.850 Traumatismos de la Médula Espinal

Interventions

• Interventions:

  en

  This was an open label, single-arm clinical trial (although its original design was of a randomized, controlled, single-blind, two-arm study). Experimental group: 10 individuals diagnosed with complete neurological spinal cord injury (AIS A) within the past 72 hours underwent intraspinal injections of a novel therapeutic agent (the polymeric protein polylaminin) at a dose of 1 microgram of protein per kilogram of body weight. The intraspinal injections were administered rostrally and caudally to the injury site, with each injection containing half the dose. The modification of the study design was recommended by the Independent Data Monitoring Committee, which identified a surprising improvement in one of the participants. This recommendation was approved by the National Research Ethics Commission (CONEP). Two patients were excluded for providing false information during the initial interview. The study was concluded in September 2022, with a total of 8 participants included.

  pt-br

  Esse foi um estudo clínico aberto, de braço único (embora sua proposta original tenha sido de um estudo randomizado controlado de dois braços, simples-cego). Grupo experimental: 10 pessoas diagnosticadas com lesão neurológica completa da medula espinhal (AIS A) nas últimas 72 horas foram submetidas a injeções intraespinais de um novo agente terapêutico (a proteína polimérica polilaminina) na dose de 1 micrograma de proteína por quilograma de peso corporal. As injeções intraespinais foram administradas rostral e caudalmente ao local da lesão, cada injeção contendo metade da dose. A modificação do desenho experimental foi uma recomendação do Comitê Independente de Monitoramento de Dados, que identificou uma melhora surpreendente em um dos participantes. A recomendação foi ratificada pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP). Dois pacientes foram excluídos por terem apresentado informações falsas na entrevista inicial. O estudo foi encerrado em setembro de 2022 com a inclusão total de 8 participantes.

  es

  Este fue un ensayo clínico abierto y de un solo brazo (aunque su diseño original era un estudio aleatorizado, controlado, con un solo ciego y de dos brazos). Grupo experimental: 10 individuos diagnosticados con lesión neurológica completa de la médula espinal (AIS A) en las últimas 72 horas recibieron inyecciones intraspinales de un nuevo agente terapéutico (la proteína polimérica polilaminina) a una dosis de 1 microgramo de proteína por kilogramo de peso corporal. Las inyecciones intraspinales se administraron de manera rostral y caudal al sitio de la lesión, con cada inyección conteniendo la mitad de la dosis. La modificación del diseño del estudio fue recomendada por el Comité Independiente de Monitoreo de Datos, que identificó una mejora sorprendente en uno de los participantes. Esta recomendación fue aprobada por la Comisión Nacional de Ética en Investigación (CONEP). Dos pacientes fueron excluidos por haber proporcionado información falsa durante la entrevista inicial. El estudio concluyó en septiembre de 2022 con un total de 8 participantes incluidos.

• Descriptors:

  en

  D12.776.395 Glycoproteins

  pt-br

  D12.776.395 Glicoproteínas

  es

  D12.776.395 Glicoproteinas

Recruitment

• Study status: Recruitment completed
• Countries
  • Brazil
• Date first enrollment: 01/01/2016 ^(mm/dd/yyyy)

• Target sample size:	Gender:	Minimum age:	Maximum age:
  10	-	18 Y	60 Y

• Inclusion criteria:

  en

  Individuals of both sexes aged 18 to 60 years; patients bearing acute spinal cord injury up to 72 hours classified as complete (AIS A); location of the lesion between C4 and T12; indication for spinal decompression or fixation surgery

  pt-br

  Indivíduos de ambos os sexos com idade entre 18 e 60 anos; portadores de lesão medular aguda até 72h classificada como lesão completa (AIS A); localização da lesão entre C4 e T12; indicação de cirurgia de descompressão medular e/ou fixação da coluna vertebral

  es

  Individuos de ambos sexos con edades entre 18 y 60 años; pacientes con lesión aguda de la médula espinal hasta 72 horas clasificada como completa (AIS A); localización de la lesión entre C4 y T12; indicación de cirugía de descompresión o fijación

• Exclusion criteria:

  en

  Presence of severe traumatic brain injury; lack of indication for spinal surgery; need for permanent mechanical respiratory support; polytrauma; prior diagnosis of neurological diseases such as Alzheimer’s disease, Amyotrophic Lateral Sclerosis, or sequelae of Stroke; alcohol and/or drug abuse or dependence

  pt-br

  Presença de traumatismo cranioencefálico grave; falta de indicação de cirurgia de coluna; necessidade de suporte respiratório mecânico permanente; poli-trauma; diagnóstico prévio de doenças neurológicas com Alzheimer, Esclerose Lateral Amiotrófica, sequelas de Acidente Vascular Cerebral; abuso ou dependência de álcool e/ou outras drogas

  es

  Presencia de traumatismo craneoencefálico grave; ausencia de indicación para cirugía de columna; necesidad de soporte respiratorio mecánico permanente; politraumatismo; diagnóstico previo de enfermedades neurológicas como enfermedad de Alzheimer, Esclerosis Lateral Amiotrófica o secuelas de Accidente Cerebrovascular; abuso o dependencia de alcohol y/o otras drogas

Study type

• Study design:

• Expanded access program	Purpose	Intervention assignment	Number of arms	Masking type	Allocation	Study phase
  1	Treatment	Single-group	1	Open	Single-arm-study	N/A

Outcomes

• Primary outcomes:

  en

  Expected Outcome 1: Treatment with polylaminin in patients with complete spinal cord injury in the acute phase is expected not to cause medical complications beyond those anticipated for this condition, nor to result in clinical/neurological deterioration. This will be verified through clinical and neurological examinations and comparison with data reported in the medical literature for patients not treated with any drug.

  pt-br

  Desfecho esperado 1: Espera-se encontrar que o tratamento com polilaminina de pacientes de lesão medular completa na fase aguda não promova complicações médicas além das esperadas para esta condição e nem piora clínica/neurológica, o que será verificado por exames clínico e neurológico e comparação com dados reportados na literatura médica para pacientes não tratados com nenhuma droga.

  es

  Resultado esperado 1: Se espera que el tratamiento con polilaminina en pacientes con lesión medular completa en la fase aguda no cause complicaciones medicas más allá de las anticipadas para esta condición, ni empeoramiento clínico/neurológico. Esto se verificará mediante exámenes clínicos y neurológicos y la comparación con los datos reportados en la literatura médica para pacientes no tratados con ningún fármaco.

  en

  Observed Outcome 1: The medical complications observed were qualitatively similar to those previously reported in the medical literature, with 100% of participants experiencing at least one complication during hospitalization, compared to 84% reported in the literature. The fact that the sample in the present study was defined as a convenience sample prevents quantitative analyses from being conducted. No cases of neurological deterioration were observed during the 1-year follow-up period.

  pt-br

  Desfecho encontrado 1: As complicações médicas observadas foram qualitativamente semelhantes às previamente reportadas na literatura médica, sendo que 100% dos participantes apresentaram pelo menos uma complicação durante a hospitalização, enquanto um percentual de 84% é reportado na literatura. O fato da amostra do presente estudo ter sido definida como amostra de conveniência impede que sejam feitas análises quantitativas. Não foi observado nenhum caso de piora no exame neurológico no período de 1 ano do seguimento.

  es

  Resultado encontrado 1: Las complicaciones médicas observadas fueron cualitativamente similares a las reportadas previamente en la literatura médica, con el 100% de los participantes presentando al menos una complicación durante la hospitalización, en comparación con el 84% reportado en la literatura. El hecho de que la muestra en el presente estudio haya sido definida como una muestra de conveniencia impide realizar análisis cuantitativos. No se observaron casos de empeoramiento neurológico durante el período de seguimiento de 1 año.

  en

  Expected Outcome 2: The treatment with polylaminin is expected not to cause alterations in hematological or biochemical parameters indicative of liver and kidney toxicity. This will be verified through blood tests conducted before and at 2 and 10 days after the intervention, based on the absence of moderate elevations (more than 2.5 times) compared to reference values.

  pt-br

  Desfecho esperado 2: Espera-se que o tratamento com polilaminina não promova alterações de parâmetros hematológicos ou bioquímicos de toxicidade hepática e renal, o que será verificado por exames de sangue antes e 2 e 10 dias após a intervenção, a partir da constatação da não ocorrência de elevações moderadas (mais de 2,5 vezes) em relação aos valores de referência.

  es

  Resultado esperado 2: Se espera que el tratamiento con polilaminina no provoque alteraciones en los parámetros hematológicos o bioquímicos indicativos de toxicidad hepática y renal. Esto se verificará mediante análisis de sangre realizados antes y a los 2 y 10 días después de la intervención, considerando la ausencia de elevaciones moderadas (más de 2,5 veces) en comparación con los valores de referencia.

  en

  Observed Outcome 2: Only mild deviations (up to 2.5 times the reference values) in hematological and biochemical parameters were found.

  pt-br

  Desfecho encontrado 2: Foram encontrados apenas desvios leves (até 2,5 vezes dos valores de referência) dos parâmetros hematológicos e bioquímicos.

  es

  Resultado encontrado 2: Solo se encontraron desviaciones leves (hasta 2,5 veces los valores de referencia) en los parámetros hematológicos y bioquímicos.

• Secondary outcomes:

  en

  Expected Outcome 3: The treatment with polylaminin is expected to promote the conversion of the ASIA Injury Scale (AIS) grade from A to C or D, meaning recovery of motor control verified through neurological AIS examination within the 1-year period of the follow-up.

  pt-br

  Desfecho esperado 3: Espera-se encontrar que o tratamento com polilaminina promova conversão do índice da Escala de Lesão da ASIA (AIS) de A para C ou D, ou seja, com recuperação do controle motor, verificado pelo exame neurológico AIS no período de 1 ano do seguimento.

  es

  Resultado esperado 3: Se espera que el tratamiento con polilaminina promueva la conversión del índice Escala de Lesión de la ASIA (AIS) de A a C o D, es decir, con recuperación del control motor verificada mediante examen neurológico AIS en el período de 1 año de seguimiento.

  en

  Observed outcome 3: Among the 8 patients treated with polylaminin, 6 (75%) showed conversion of the AIS grade to C (5) or D (1), suggesting a higher conversion rate than reported in the literature for untreated patients (up to 15%).

  pt-br

  Resultado encontrado 3: Dentre os 8 pacientes tratados com polilaminina, 6 (75%) apresentaram conversão do grau AIS para C (5) ou D (1), o que sugere uma tendência de conversão mais elevada que a reportada na literatura para pacientes não tratados (até 15%).

  es

  Resultado encontrado 3: De entre los 8 pacientes tratados con polilamina, 6 (75%) presentaron conversión del grado AIS a C (5) o D (1), lo que sugiere una tendencia de conversión más elevada que la reportada en la literatura para pacientes no tratados (hasta 15%).

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  • • Address: Avenida Carlos Chagas Filho, 373, sala B1-011
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  • Email: tcsampaio@histo.ufrj.br
  • Affiliation: Universidade Federal do Rio de Janeiro
   
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