Public trial
RBR-42sf6c5 Brazilian study in children with spinal muscular atrophy
Date of registration: 10/10/2024 (mm/dd/yyyy)Last approval date : 10/10/2024 (mm/dd/yyyy)
Study type:
Observational
Scientific title:
en
Brazilian observational study in children with SMA 5q (SOBRE5): effectiveness, safety and economic analysis of the use of the onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) with real-world data
pt-br
Estudo observacional brasileiro em crianças com AME 5q (SOBRE5): efetividade, segurança e análise econômica do uso do onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) com dados de mundo real
es
Brazilian observational study in children with SMA 5q (SOBRE5): effectiveness, safety and economic analysis of the use of the onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) with real-world data
Trial identification
- UTN code: U1111-1311-8440
-
Public title:
en
Brazilian study in children with spinal muscular atrophy
pt-br
Estudo brasileiro em crianças com atrofia muscular espinhal
-
Scientific acronym:
en
SMA
pt-br
AME
-
Public acronym:
-
Secondaries identifiers:
-
58482122.9.1001.0049
Issuing authority: Plataforma Brasil
-
5.530.246
Issuing authority: Comitê de Ética em Pesquisa do Hospital das Universitário Professor Edgard Santos da Universidade Federal da Bahia
-
58482122.9.1001.0049
Sponsors
- Primary sponsor: Hospital Universitário Professor Edgard Santos da Universidade Federal da Bahia
-
Secondary sponsor:
- Institution: Hospital Universitário Professor Edgard Santos da Universidade Federal da Bahia
-
Supporting source:
- Institution: Hospital Universitário Professor Edgard Santos da Universidade Federal da Bahia
Health conditions
-
Health conditions:
en
Spinal Muscular Atrophies; Spinal Muscular Atrophies of Childhood; Motor neuron disease
pt-br
Atrofia muscular espinhal; Atrofias Musculares Espinais da Infância; Doença do neurônio motor
-
General descriptors for health conditions:
en
C10 Nervous System Diseases
pt-br
C10 Doenças do Sistema Nervoso
-
Specific descriptors:
en
C10.228.854.468 Muscular Atrophy Spinal
pt-br
C10.228.854.468 Atrofia Muscular Espinal
en
C10.228.854.468.800 Spinal Muscular Atrophies of Childhood
pt-br
C10.228.854.468.800 Atrofias Musculares Espinais da Infância
en
G12.2 Motor neuron disease
pt-br
G12.2 Doença do neurônio motor
Interventions
-
Interventions:
en
This is a study observational, longitudinal, ambispective cohort designed to collect real-world data on the effectiveness, safety and costs associated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma). Follow-up is planned for 220 childs, up to 36 months, taking into account the start date of the study. The retrospective arm of the cohort will seek to identify all relevant data related to the outcomes of interest from secondary sources (e.g., interviews, medical records, reports, legal proceedings, administrative processes), subsequently transitioning to a prospective approach at the first assessment conducted post-study initiation, in accordance with the established schedule.
pt-br
Trata-se de um estudo observacional, longitudinal, do tipo coorte aberta ambispectiva, para obter dados de efetividade, segurança e custo em mundo real associados ao Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma). Planeja-se um seguimento de 220 crianças por até 36 meses, considerando a data de início do estudo. A vertente retrospectiva da coorte procurará identificar todos os dados associados aos desfechos de interesse a partir de dados secundários (entrevistas, prontuários relatórios, processos judiciais, processos administrativos etc.), passando a ser prospectiva no momento da primeira avaliação realizada após o início do estudo, conforme cronograma estabelecido.
-
Descriptors:
en
E05.318.372.250.500 Observational Studies as Topic
pt-br
E05.318.372.250.500 Estudos Observacionais como Assunto
Recruitment
- Study status: Recruiting
-
Countries
- Brazil
- Date first enrollment: 01/07/2023 (mm/dd/yyyy)
-
Target sample size: Gender: Minimum age: Maximum age: 220 - 0 10 Y -
Inclusion criteria:
en
Confirmed genetic diagnosis of Atrofia Muscular Espinhal 5q type 1 or type 2; have previously received or have a confirmed court order for the use of the onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma), even if older than 24 months
pt-br
Diagnóstico genético confirmado de Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 ou tipo 2; ter recebido previamente ou estar com deferimento judicial confirmado para uso do onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma), mesmo que em idade superior aos 24 meses
-
Exclusion criteria:
en
Inability to locate children based on the data provided by the Ministry of Health. No other exclusion criteria are anticipated
pt-br
Impossibilidade de localizar as crianças a partir dos dados fornecidos pelo Ministério da Saúde
Study type
-
Study design:
-
Expanded access program Purpose Intervention assignment Number of arms Masking type Allocation Study phase
Outcomes
-
Primary outcomes:
en
We aim to identify changes in the scores of the scales and instruments recommended by the National Commission for the Incorporation of Technologies into the Unified Health System, obtain data on the utilization and cost of financial resources, measure neurodevelopmental outcomes related to nutrition and anthropometric status, patient-reported outcomes, and safety outcomes, such as the occurrence of adverse events secondary to gene therapy
pt-br
Espera-se encontrar mudanças da pontuação das escalas e instrumentos preconizados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde, obter dados sobre o uso e custo dos recursos financeiros, mensurar desfechos de desenvolvimento neurológico relacionados à alimentação e estado antropométrico, desfechos relatados pelo paciente e desfechos de segurança como a ocorrência de evento adversos secundários a terapia gênica
-
Secondary outcomes:
en
Evaluate the use of other therapies for Spinal Muscular Atrophy and the conditions and quality of access to health resources
pt-br
Avaliar o uso de outra terapêutica para Atrofia Muscular Espinhal e as condições e qualidade do acesso aos recursos em saúde
Contacts
-
Public contact
- Full name: Ney Cristian Amaral Boa Sorte
-
- Address: Rua Doutor Augusto Viana s/n, Canela
- City: Salvador / Brazil
- Zip code: 40110-060
- Phone: +55 071-99999-4934
- Email: sobre5@ebserh.gov.br
- Affiliation: Hospital Universitário Professor Edgard Santos da Universidade Federal da Bahia
-
Scientific contact
- Full name: Ney Cristian Amaral Boa Sorte
-
- Address: Rua Doutor Augusto Viana s/n, Canela
- City: Salvador / Brazil
- Zip code: 40110-060
- Phone: +55 071-99999-4934
- Email: sobre5@ebserh.gov.br
- Affiliation: Hospital Universitário Professor Edgard Santos da Universidade Federal da Bahia
-
Site contact
- Full name: Ney Cristian Amaral Boa Sorte
-
- Address: Rua Doutor Augusto Viana s/n, Canela
- City: Salvador / Brazil
- Zip code: 40110-060
- Phone: +55 071-99999-4934
- Email: sobre5@ebserh.gov.br
- Affiliation: Hospital Universitário Professor Edgard Santos da Universidade Federal da Bahia
Additional links:
Total de Ensaios Clínicos 16844.
Existem 8287 ensaios clínicos registrados.
Existem 4661 ensaios clínicos recrutando.
Existem 305 ensaios clínicos em análise.
Existem 5718 ensaios clínicos em rascunho.