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RBR-9vr6jyf Effects of an accessible, low-cost, and individualized physical exercise program on the mobility of people with Mucopoly...


                                Date of registration:
                                
                                    02/26/2026                                    (mm/dd/yyyy)
                                
                                

                                Last approval date :
                                
                                    02/26/2026                                    (mm/dd/yyyy)
                                
                                
Study type:


                                
Interventional


                                
 


                                
 


                                
Scientific title:


                                

                                                                        

                                        
en

                                        
Impact of an accessible, low-cost, and individualized fhysical rehabilitation program on the functional capacity of patients with Mucopolysaccharidosis

                                        

                                        
pt-br

                                        
Impacto de um programa de reabilitação física acessível, de baixo custo e individualizado na capacidade funcional de pacientes com Mucopolissacaridose


                                        

                                        
es

                                        
Impact of an accessible, low-cost, and individualized fhysical rehabilitation program on the functional capacity of patients with Mucopolysaccharidosis

                                        
                                


                                
 



                                
Trial identification

                                
    
                                    
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                                        UTN code: 
                                         U1111-1293-5062
                                    
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    Public title:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                    
    en
    
                                                    
    Effects of an accessible, low-cost, and individualized physical exercise program on the mobility of people with Mucopolysaccharidosis
    
                                                
    
                                                    
    pt-br
    
                                                    
    Efeitos de um programa de exercícios físicos acessível, de baixo custo e feito sob medida na capacidade de movimento de pessoas com Mucopolissacaridose
    
                                                
                                            
    
                                    
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  • 
                                        
    Scientific acronym:
    
                                        
    
                                                                                                                                
    
                                    
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  • 
                                        
    Public acronym:
    
                                        
    
                                                                                                                                
    
                                    
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  • 
                                        Secondaries identifiers:
                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    6.188.336
      
                                                    Issuing authority:
                                                    Comitê de Ética em Pesquisa da Universidade Federal de São Paulo
                                                
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    • 
                                                    67807723.9.0000.5505
      
                                                    Issuing authority:
                                                    Plataforma Brasil
                                                
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Sponsors

                                
    
                                    
  • 
                                        Primary sponsor:
                                        Universidade Federal de São Paulo
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        Secondary sponsor:
                                                                                                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    Institution:
                                                    Universidade Federal de São Paulo
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                        
    • 
                                    
  • 
                                        Supporting source:
                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    Institution:
                                                    Coordenação de Aperfeiçoamento de Pessoal de Nível Superior
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                                
      
                                                
    • 
                                                    Institution:
                                                    Universidade Federal de São Paulo
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                        
    • 
                                



                                
Health conditions

                                
    
                                    
  • 
                                        
    Health conditions:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    Mucopolysaccharidosis
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    Mucopolissacaridoses
    
                                                
                                            
    
                                    
    • 
                                    
     
    
                                    
  • 
                                        
    General descriptors for health conditions:
    
                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    
                                                    C16.320.565
                                                    Metabolism, Inborn Errors
                                                
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    
                                                    C16.320.565
                                                    Erros Inatos do Metabolismo
                                                
    
                                                
                                                                                    
     
    
                                    
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    Specific descriptors:
    
                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    
                                                    C16.320.565.202.715
                                                    Mucopolysaccharidoses
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    C16.320.565.202.715
                                                    Mucopolissacaridoses
                                                
    
                                                
                                            
     
    
                                    
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Interventions

                                
    








                                    
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    Interventions:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    This is an open-label, randomized, controlled clinical trialconducted at the Reference Center for Inborn Errors of Metabolism (CREIM), which is part of the Genetics and Inborn Errors of Metabolism sector of the Department of Pediatrics at the Federal University of São Paulo (UNIFESP-EPM), after approval by the UNIFESP Ethics Committee under protocol 6.188.336. Twenty-six patients with MPS were randomized into two groups: the guidance group (GO) and the supervised rehabilitation group (GRS), using randomization generated by the software http://www.jerrydallal.com/random/randomize.htm. The guidance group consisted of 13 patients who participated in a 16-week home-based physical rehabilitation protocol, initiated with a single in-person meeting with the physiotherapist. During this meeting, rehabilitation instructions were provided, an educational booklet was distributed, and physical exercises and weekly training progression were demonstrated. The physiotherapist also provided guidance on adapting the home environment and using available resources, such as chairs, stairs, and food, as well as explaining how to perform the walking according to the prescription. The intensity and progression of the exercises were individually recorded in each patient's booklet. Emphasis was placed on safety guidelines, self-monitoring of clinical signs, and stopping exercises in case of discomfort or incidents. Patients and their families were previously instructed on how to act in emergency situations, including contacting a designated person near the residence. In the supervised rehabilitation group, composed of 13 patients, all also received the booklet and the guidelines provided to the orientation group, in addition to a physical rehabilitation program with a total duration of 16 weeks, consisting of two weekly sessions with the physiotherapist for individual physical activity. This group received the same guidance and strategy for the progressive prescription of the physical rehabilitation protocol. Thus, in the first session, the same activity proposed to the orientation group was performed, and from the second session onwards, the supervised physical training program was carried out twice a week by the physiotherapist. Patients were encouraged to perform the proposed exercises at home, using available equipment and following the same special precautions recommended to the guidance group. For monitoring, during the weekly sessions, vital signs were checked at rest and during physical training, and between each phase, heart rate, peripheral oxygen saturation, and the Borg scale of perceived exertion were recorded. During the execution of the home activities, patients also received safety guidelines for practicing physical activity at home

    
                                                
    
                                                
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    Este é um ensaio clínico randomizado e controlado, conduzido no Centro de Referência em Erros Inatos do Metabolismo (CREIM), que integra o setor de Genética e Erros Inatos do Metabolismo do Departamento de Pediatria da Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP-EPM), após aprovação pelo Comitê de Ética da UNIFESP sob o protocolo 6.188.336. 26 pacientes com MPS foram randomizados em dois grupos: o grupo de orientação (GO) e o grupo de reabilitação supervisionada (GRS), utilizando randomização gerada pelo software http://www.jerrydallal.com/random/randomize.htm. O grupo de orientação foi composto por 13 pacientes que participaram de um protocolo de reabilitação física domiciliar de 16 semanas, iniciado com um único encontro presencial com o fisioterapeuta. Durante esse encontro, foram fornecidas instruções de reabilitação, distribuído um livreto educativo e demonstrados os exercícios físicos e a progressão semanal do treinamento. O fisioterapeuta também forneceu orientações sobre a adaptação do ambiente doméstico e o uso de recursos disponíveis, como cadeiras, escadas e alimentos, além de explicar como realizar a caminhada de acordo com a prescrição. A intensidade e a progressão dos exercícios foram registradas individualmente no livreto de cada paciente. Foi dada ênfase às diretrizes de segurança, ao automonitoramento dos sinais clínicos e à interrupção dos exercícios em caso de desconforto ou incidentes. Os pacientes e seus familiares foram previamente instruídos sobre como agir em situações de emergência, incluindo o contato com uma pessoa designada próxima à residência. No grupo reabiltação supervisionada, composto por 13 pacientes, todos também receberam o livreto e as orientações fornecidas ao grupo orientação, além de um programa de reabilitação física com duração total de 16 semanas, consistindo em duas sessões semanais com o fisioterapeuta para atividade física individual. Este grupo recebeu a mesma orientação e estratégia para a prescrição progressiva do protocolo de reabilitação física. Assim, na primeira sessão, foi realizada a mesma atividade proposta ao grupo orientação e, a partir da segunda sessão, o programa de treinamento físico supervisionado foi realizado duas vezes por semana pelo fisioterapeuta. Os pacientes foram incentivados a realizar os exercícios propostos em casa, utilizando os equipamentos disponíveis e seguindo as mesmas precauções especiais recomendadas ao grupo orientação. Para o monitoramento, durante as sessões semanais, os sinais vitais foram verificados em repouso e durante o treinamento físico, e entre cada fase, a frequência cardíaca, a saturação periférica de oxigênio e a escala de percepção do esforço (BORG) foram registradas. Durante a execução das atividades domiciliares, os pacientes também receberam orientações de segurança para a prática de atividade física em casa
    
                                                
                                            
    
                                    
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    Descriptors:
    
                                        
    
                                                    
    en
    
                                                    
    
                                                        E02.760.169.063.500.387
                                                        Exercise Therapy
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
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                                                        E02.760.169.063.500.387
                                                        Terapia por exercício
                                                    
    
                                                    
                                            
     
    
                                    
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Recruitment

                                
    
                                    
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                                                                                        08/05/2024                                            (mm/dd/yyyy)
                                        

                                    
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                                                Target sample size:
                                                Gender:
                                                Minimum age:
                                                Maximum age:
                                            
    
                                            
    
                                                26
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    Inclusion criteria:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    Individuals with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis (any type) by enzyme assay and/or genotyping; of both sexes; over six years of age; whose guardians signed the informed consent form; under follow-up at the Reference Center for Inborn Errors of Metabolism; and without participation in physical rehabilitation or regular aerobic exercise (greater than 150 minutes/week) in the last six months
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    Indivíduos com diagnóstico confirmado de Mucopolissacaridose (qualquer tipo) por dosagem enzimática e/ou genotipagem; de ambos os sexos; com idade superior a seis anos; cujos responsáveis assinaram o termo de consentimento livre e esclarecido; em acompanhamento no Centro de Referência em Erros Inatos do Metabolismo; e sem participação em reabilitação física ou prática regular de exercício aeróbio (maior que 150 minutos/semana) nos últimos seis meses
    
                                                
                                            
    
                                    
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    Exclusion criteria:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    Patients unable to walk; with tracheostomies and/or dependent on invasive mechanical ventilation; hospitalized for acute respiratory infection less than 30 days prior to assessment; with severe heart disease; with cognitive impairment, unable to understand verbal instructions
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    Pacientes incapacitados de deambular; traqueostomizados e ou dependentes de ventilação mecânica invasiva; internação por infecção respiratória aguda há menos de 30 dias antes da avaliação; com cardiopatia grave; com prejuízo cognitivo, incapazes de entender instruções verbais
    
                                                
                                            
    
                                    
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Study type

                                
    
                                    
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    Study design:
    
                                        
    
                                                                                    
    
                                    
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                                                    Expanded access program
                                                    Purpose
                                                    Intervention assignment
                                                    Number of arms
                                                    Masking type
                                                    Allocation
                                                    Study phase
                                                
    
                                                
                                            
                                            
    
                                                1
                                                Other
                                                Parallel
                                                2
                                                Open
                                                Randomized-controlled
                                                N/A
                                            
    
                                                
                                        
    
                                    
    • 
                                



                                
Outcomes

                                
    
                                    
  • 
                                        
    Primary outcomes:
    
                                        
    
                                                    
    en
    
                                                    
    
                                                        A 10% improvement in functional capacity, assessed by the incremental walking test, is expected in individuals with mucopolysaccharidosis. Data were collected before and after a 16-week physical rehabilitation program. 16-week physical rehabilitation program
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
    pt-br
    
                                                    
    
                                                        Espera-se encontrar melhora de 10% na capacidade funcional, avaliado por meio do teste de caminhada incremental e teste levanta e senta em portadores de mucopolissacaridose. Dados coletados antes e após 16 semanas de programa de reabilitação física 
                                                    
    
                                                    
                                            
     
    
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        
    Secondary outcomes:
    
                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    
                                                    An improvement in quality of life is expected, as assessed using the Quality of Life Assessment Questionnaire – Short Form (36 items)
                                                
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    
                                                    Espera-se observar melhora na qualidade de vida, avaliada por meio do Questionário de Avaliação da Qualidade de Vida – Forma Curta (36 itens)
                                                
    
                                                
                                            
     
    
                                    
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Contacts

                                
    

                                    
  • 
                                        Public contact

                                        
      
                                                                                            
    • 
                                                    Full name:
                                                    Bianca  Moreira Cardoso Dias
                                                
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                                                            Address:
                                                            Avenida Vereador Dante JOrdão Sttopa, 391
                                                        
        • 
                                                        
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                                                            City: 
                                                            Mogi das Cruzes / Brazil
                                                        
        • 
                                                        
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                                                            Zip code:
                                                            08820390
                                                        
        • 
                                                    
      
                                                
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    • 
                                                    Phone:
                                                    +55(11)972018023
                                                
      • 
                                                
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                                                    Email:
                                                    
                                                
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    • 
                                                    Affiliation:
                                                    Universidade Federal de São Paulo
                                                
      • 
                                                                                    
    
                                        
     
    
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        Scientific contact

                                        
      
                                                                                            
    • 
                                                    Full name:
                                                    Bianca  Moreira Cardoso Dias
                                                
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                                                            Address:
                                                            Avenida Vereador Dante JOrdão Sttopa, 391
                                                        
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                                                            City:
                                                            Mogi das Cruzes / Brazil
                                                        
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                                                            Zip code:
                                                            08820390
                                                        
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                                                    Phone:
                                                    +55(11)972018023
                                                
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                                                    Affiliation:
                                                    Universidade Federal de São Paulo
                                                
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                                        Site contact

                                        
      
                                                                                            
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                                                    Full name:
                                                    Bianca  Moreira Cardoso Dias
                                                
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                                                            Address:
                                                            Avenida Vereador Dante JOrdão Sttopa, 391
                                                        
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                                                            City:
                                                            Mogi das Cruzes / Brazil
                                                        
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                                                            Zip code:
                                                            08820390
                                                        
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                                                    +55(11)972018023
                                                
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                                                    Universidade Federal de São Paulo
                                                
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