RBR-9jqhyc Study to Evaluate Imetelstat (JNJ- 63935937) in Subjects with International Prognostic Scoring System (IPSS) Low or…

Date of registration: 03/30/2016 ^(mm/dd/yyyy)
Last approval date : 03/30/2016 ^(mm/dd/yyyy)

Study type:

Interventional

Scientific title:

Trial identification

• UTN code: U1111-1176-4470

• Public title:

  en

  Study to Evaluate Imetelstat (JNJ- 63935937) in Subjects with International Prognostic Scoring System (IPSS) Low or Intermediate-1 Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS)

  pt-br

  Estudo para avaliar Imetelstat (JNJ- 63.935.937) em indivíduos com risco no escore no prognóstico Sistema Internacional (IPSS) baixo ou intermediário-1 de síndrome mielodisplásica de (MDS)

• Scientific acronym:

• Public acronym:
• Secondaries identifiers:
  • NCT02598661
    Issuing authority: Clinicaltrials.gov
  • 63935937MDS3001
    Issuing authority: Janssen Research & Development
  • 49743715.0.1001.5437
    Issuing authority: Plataforma Brasil
  • 1.349.214
    Issuing authority: Comitê de Ética da Fundação Pio XII - Hospital de Câncer de Barretos

Sponsors

• Primary sponsor: Fundação Pio XII - Hospital de Câncer de Barretos
• Secondary sponsor:
  • Institution: Janssen-Cilag Farmacêutica Ltda.
• Supporting source:
  • Institution: Janssen-Cilag Farmacêutica Ltda.

Health conditions

• Health conditions:

  en

  Myelodysplastic Syndromes; Myelodysplastic syndrome, unspecified ;

  pt-br

  Síndrome Mielodisplásica; Síndrome mielodisplásica, não especificada;

• General descriptors for health conditions:

  en

  D50-D89 III - Diseases of blood and blood-forming organs and certain disorders involving the immune mechanisms

  pt-br

  D50-D89 III - Doenças do sangue e dos órgãos hematopoéticos e alguns transtornos imunitários

  en

  C15 Hemic and lymphatic diseases

  pt-br

  C15 Doenças sanguíneas e linfáticas

  es

  C15 Enfermedades hematológicas y linfáticas

• Specific descriptors:

Interventions

• Interventions:

  en

  Imetelstate Group (134 participants)- Each treatment cycle consists of 4 weeks (28 days).The initial dose of imetelstat is 7.5 mg / kg every 4 weeks. If, after at least 3 cycles of treatment, nadir values ??of absolute neutrophil count and platelets have not fallen below 1.5 x 109 / L and 75 x 109 / L, respectively, and no non-hematologic toxicity of Grade 3 has occurred, the dose will be escalated to 9.4 mg / kg imetelstate every 4 weeks in participants with insufficient response (this includes participants who did not obtain independence of red blood cell transfusion or improvement of hematológicaeritroide (HI-E). The dose of imetelstate will be rescaled for participants whose dose has been reduced because of toxicity, but which later demonstrated improved tolerability (defined as two consecutive cycles of treatment during which the nadir values ??of absolute neutrophil count and platelets did not fall below 1.5 x 109 / L and 75 x 109 / L, respectively, and no non-hematologic toxicity of Grade 3 has occurred, up to a maximum dose of 9.4 mg / kg every 4 weeks); Placebo group (66 participants) - placebo administration every 4 weeks and supportive treatment, including transfusions and myeloid growth factors, will be administered as needed, with researcher's discretion and in accordance with local practices

  pt-br

  Grupo Imetelstate ( 134 participantes) - Cada ciclo de tratamento consistirá em 4 semanas (28 dias). A dose inicial do imetelstate é 7,5 mg/kg a cada 4 semanas. Se, após pelo menos 3 ciclos de tratamento, os valores de nadir da contagem absoluta de neutrófilos e plaquetas não tiverem caído abaixo de 1,5 x 109/L e 75 x 109/L, respectivamente, e nenhuma toxicidade não hematológica de Grau 3 tiver ocorrido, a dose será escalonada para 9,4 mg/kg de imetelstate a cada 4 semanas em participantes da pesquisa com resposta insuficiente (isso inclui participantes que não obtiveram independência de transfusão de hemácias ou melhora hematológicaeritroide (HI-E). A dose de imetelstate será reescalonada para participantes da pesquisa cuja dose tiver sido reduzida devido a toxicidade, mas que posteriormente demonstram melhora da tolerabilidade (definida como 2 ciclos consecutivos de tratamento durante os quais os valores de nadir da contagem absoluta de neutrófilos e plaquetas não caíram abaixo de 1,5 x 109/L e 75 x 109/L, respectivamente, e nenhuma toxicidade não hematológica de Grau 3 tiver ocorrido, até uma dose máxima de 9,4 mg/kg a cada 4 semanas); Grupo placebo (66 participantes) - Administração de placebo a cada 4 semanas e tratamento de suporte, incluindo transfusões e fatores de crescimento mieloide, serão administrados conforme necessário, a critério do pesquisador e de acordo com as práticas locais

• Descriptors:

  en

  D27.505.954.248 Antineoplastic Agents

  pt-br

  D27.505.954.248 Antineoplásicos

  es

  D27.505.954.248 Antineoplásicos

Recruitment

• Study status: Recruiting
• Countries
  • Belgium
  • Brazil
  • France
  • Netherlands
  • Russian Federation
  • Spain
  • United States
• Date first enrollment: 02/01/2015 ^(mm/dd/yyyy)
• Date last enrollment: 08/30/2017 ^(mm/dd/yyyy)

• Target sample size:	Gender:	Minimum age:	Maximum age:
  200	-	18 Y	0 -

• Inclusion criteria:

  en

  Inclusion Criteria: Man woman greater than or equal to (>=) 18 years of age; Diagnosis of myelodysplastic syndrome (MDS) according to World Health Organization (WHO) criteria or French- American-British (FAB) classification confirmed by bone marrow aspirate and biopsy within 12 weeks prior to Study Entry. A local laboratory report from this diagnostic bone marrow aspirate and biopsy must be reviewed and approved by the sponsor; International Prognostic Scoring System (IPSS) low Risk or intermediate-1 risk MDS; Red blood cell (RBC) transfusion dependent, defined as requiring 4 units RBC over 8 weeks during the 12 weeks prior to Study Entry; pretransfusion hemoglobin (Hb) should be less than equal to 9.0 gram per deciliter (g/dL) to count towards the 4 units total; Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0, 1 or 2

  pt-br

  Critérios de inclusão: - Mulher ou homem maior ou igual a (> =) 18 anos de idade; Diagnóstico de síndrome mielodisplásica (SMD) de acordo com critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS) ou classificação America Franco Britânica (FAB) confirmada pela biopsia da medula óssea aspirada no prazo de 12 semanas antes da inclusão no estudo. Um relatório do laboratório local a partir deste aspirado de medula óssea de diagnóstico e biópsia deve ser revisada e aprovada pelo patrocinador; Classificação no Sistema de Escore de Prognostico Internacional (IPSS) de risco baixo ou-1 intermediário de MDS; transfusão dependente de glóbulos vermelhos (RBC), definido como exigindo 4 unidades de RBC por 8 semanas, durante as 12 semanas anteriores à inclusão no estudo; hemoglobina pré-transfusionais (Hb) deve ser menor ou igual a 9,0 grama por decilitro (g / dL) a contar para as 4 unidades totais - Estado de performance no Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2

• Exclusion criteria:

  en

  Exclusion Criteria: Participant has known allergies, hypersensitivity, or intolerance to imetelstat or its excipients; Participant has received an investigational drug or used an invasive investigational medical device within 30 days prior to Study Entry or is currently enrolled in an investigational study; Prior treatment with imetelstat; Have received any chemotherapy, immunomodulatory or immunosuppressive therapy, corticosteroids greater than 30 milligram per day prednisone or equivalent, or growth factor treatment within 28 days prior to study entry; Have received other treatments for MDS within 4 weeks prior to Study Entry

  pt-br

  Critérios de exclusão: participante tem conhecida alergias, hipersensibilidade ou intolerância à imetelstat ou seus excipientes; Participante recebeu um medicamento em investigação ou usou um dispositivo médico em investigação invasivo dentro de 30 dias antes da inclusão no estudo ou está participando em uma pesquisa clínica; Tratamento prévio com imetelstat; Tenham recebido qualquer quimioterapia, imunomoduladores ou terapia imunossupressora, corticosteróides superior a 30 miligramas por dia de prednisona ou equivalente, ou o tratamento do fator de crescimento dentro de 28 dias antes da inclusãp no estudo; Receberam outros tratamentos para MDS no prazo de 4 semanas antes da inclusão no estudo

Study type

• Study design:

• Expanded access program	Purpose	Intervention assignment	Number of arms	Masking type	Allocation	Study phase
  	Treatment	Parallel	2	Double-blind	Randomized-controlled	3

Outcomes

• Primary outcomes:

  en

  Primary efficacy endpoint of this study is the IT RBC rate lasting at least eight weeks. The TI CBR rate of 8 weeks is defined as the percentage of participants without RBC transfusion during any 8 consecutive weeks from Day 1 of the study

  pt-br

  Desfecho primário de eficácia desse estudo é a taxa de TI RBC com duração mínima de 8 semanas. A taxa de TI RBC de 8 semanas é definida como a proporção de participantes da pesquisa sem qualquer transfusão de RBC durante quaisquer 8 semanas consecutivas a partir do Dia 1 do Estudo.

• Secondary outcomes:

  en

  24-week RBC TI rate, defined as the proportion of subjects without any RBC transfusion during any consecutive 24 weeks (168 days) starting from Study Day 1;

  pt-br

  Taxa RBC TI de 24 semanas, definida como a proporção de indivíduos sem nenhuma transfusão de glóbulos vermelhos durante quaisquer 24 semanas consecutivas (168 dias), partindo do Dia de Estudo 1;

  en

  Time to the 8-week RBC TI, defined as the interval from Study Day 1 to the first day of the first 8-week RBC TI period;

  pt-br

  Tempo para a RBC TI de 8 semanas, definido como o intervalo entre o Dia de Estudo 1 para o primeiro dia do primeiro período de 8 semanas de RBC TI;

  en

  Duration of RBC TI, defined as the first day of the first 8-week RBC TI period to the date of the first RBC transfusion after the TI period

  pt-br

  Duração de RBC TI, definido como o primeiro dia do primeiro período de 8 semanas de RBC TI para a data da primeira transfusão de glóbulos vermelhos após o período de TI

  en

  OS, defined as the interval from Study Day 1 to death from any cause. Survival time of living subjects will be censored on the last date a subject is known to be alive or lost to follow-up

  pt-br

  Sobrevida Geral, definida como o intervalo entre o Dia de Estudo 1 a morte devido a qualquer causa. Tempo de sobrevivência de participantes vivos serão censurados na última data em que um sujeito é sabido de estar vivo ou da perda do seguimento

Contacts

• Public contact
  • Full name: Vinicius Righi
  • • Address: Rua Gerivatiba, 207 - Depto. Médico GCO
    • City: Sao Paulo / Brazil
    • Zip code: 05501-900
  • Phone: +55 (11) 3030 4825
  • Email: vrighi@its.jnj.com
  • Affiliation: Janssen-Cilag Farmacêutica Ltda.
   
• Scientific contact
  • Full name: Aline Fernanda Ramos
  • • Address: Rua Antenor Duarte Vilela, 1331
    • City: Barretos / Brazil
    • Zip code: 14784-400
  • Phone: +55(17)33216600
  • Email: litzfr@gmail.com
  • Affiliation: Fundação Pio XII - Hospital de Câncer de Barretos
  • Full name: Vinicius Righi
  • • Address: Rua Gerivatiba, 207 - Depto. Médico GCO
    • City: Sao Paulo / Brazil
    • Zip code: 05501-900
  • Phone: +55 (11) 3030 4825
  • Email: vrighi@its.jnj.com
  • Affiliation: Janssen-Cilag Farmacêutica Ltda.
   
• Site contact
  • Full name: Vinicius Righi
  • • Address: Rua Gerivatiba, 207 - Depto. Médico GCO
    • City: Sao Paulo / Brazil
    • Zip code: 05501-900
  • Phone: +55 (11) 3030 4825
  • Email: vrighi@its.jnj.com
  • Affiliation: Janssen-Cilag Farmacêutica Ltda.
   

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