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RBR-8z787r A Study without Drug Intervention to Observe Bleeding Episodes, Factor VIII Infusions, and Patient-Reported Outcomes in…


                                Date of registration:
                                
                                    11/06/2018                                    (mm/dd/yyyy)
                                
                                

                                Last approval date :
                                
                                    11/06/2018                                    (mm/dd/yyyy)
                                
                                
Study type:


                                
Observational


                                
 


                                
 


                                
Scientific title:


                                

                                                                        

                                        
en

                                        
A Prospective Non-Interventional Study of Bleeding Episodes, Factor VIII Infusions, and Patient-Reported Outcomes in Individuals with Severe Hemophilia A

                                        

                                        
pt-br

                                        
Estudo Prospectivo Não Intervencional de Episódios de Sangramento, Infusões do Fator VIII e Desfechos Relatados pelo Paciente em Indivíduos com Hemofilia A Grave

                                        
                                


                                
 



                                
Trial identification

                                
    
                                    
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                                        UTN code: 
                                        U1111-1219-5694
                                    
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    Public title:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                    
    en
    
                                                    
    A Study without Drug Intervention to Observe Bleeding Episodes, Factor VIII Infusions, and Patient-Reported Outcomes in Individuals with Severe Hemophilia A
    
                                                
    
                                                    
    pt-br
    
                                                    
    Estudo sem Intervenção de Medicamentos para Observar Episódios de Sangramento, Infusões do Fator VIII e Desfechos Relatados pelo Paciente com Hemofilia A Grave
    
                                                
                                            
    
                                    
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    Scientific acronym:
    
                                        
    
                                                                                                                                
    
                                    
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    Public acronym:
    
                                        
    
                                                                                                                                
    
                                    
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  • 
                                        Secondaries identifiers:
                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    CAAE: 79822317.3.0000.5404
      
                                                    Issuing authority:
                                                    Plataforma Brasil
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                                
      
                                                
    • 
                                                    Processo número 25351.708426/2017-11
      
                                                    Issuing authority:
                                                    ANVISA
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                                
      
                                                
    • 
                                                    BMN 270-902
      
                                                    Issuing authority:
                                                    Protocolo Clínico
                                                
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    • 
                                                    CEP: 2.543.737
      
                                                    Issuing authority:
                                                    Comitê de Ética em Pesquisa da UNICAMP - Campus Campinas
                                                
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Sponsors

                                
    
                                    
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                                        Primary sponsor:
                                        BioMarin Pharmaceutical Inc.
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        Secondary sponsor:
                                                                                                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    Institution:
                                                    UNICAMP - Campus Campinas
                                                
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  • 
                                        Supporting source:
                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    Institution:
                                                    BioMarin Pharmaceutical Inc.
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                        
    • 
                                



                                
Health conditions

                                
    
                                    
  • 
                                        
    Health conditions:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    Severe Hemophilia A
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    Hemofilia A Grave
    
                                                
                                            
    
                                    
    • 
                                    
     
    
                                    
  • 
                                        
    General descriptors for health conditions:
    
                                                                                
    
                                                
    en
    
                                                
    
                                                    D50-D89
                                                    III  - Diseases of blood and blood-forming organs and certain disorders involving the immune mechanisms
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    D50-D89
                                                    III  - Doenças do sangue e dos órgãos hematopoéticos e alguns transtornos imunitários
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    C15
                                                    Hemic and lymphatic diseases
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    C15
                                                    Doenças sanguíneas e linfáticas
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    C15
                                                    Enfermedades hematológicas y linfáticas
                                                
    
                                                
                                            
     
    
                                    
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    Specific descriptors:
    
                                                                                
     
    
                                    
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Interventions

                                
    








                                    
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    Interventions:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
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    This is a prospective, multicenter, multinational, non-interventional, longitudinal study in male participants major than 18 years who have been diagnosed with severe Hemophylia A treated continuously with prophylactic exogenous FVIII.
Data will be prospectively collected from severe Hemophylia A patients to understand the current patterns of care and PROs of individuals with severe HA receiving FVIII prophylaxis in various countries. Study visits will occur according to participants usual schedule of clinic visits. No clinical intervention or study drug is provided by BioMarin in this study.
Participants are to report bleeding episode and hemophilia medication data on a weekly basis for the duration of the study. Details of each bleeding episode will need to be captured, including the start date/time, type (eg, joint or muscle), location, and whether or not there was preceding trauma or ensuing treatment of the bleed. In addition, specific reporting of all administered hemophilia medications will be required, including the start/date time, product name, dose, and reason for use (eg,
usual prophylaxis, one-time prophylaxis, or treatment for bleed). Participants will complete PRO questionnaires at the start of the study.
Study procedures to be performed by the site include review and entry of bleeding episode and hemophilia medication data on at least a monthly basis, as well as collection of concomitant medications, AEs, SAEs, and interim medical history at each visit or during telephone calls on at least a monthly basis. Demographics and results from physical examinations, vital sign assessments, and laboratory assessments will be collected, if available, from routine clinical practice. No additional diagnostic or monitoring procedures will be applied to the participants outside of routine clinical practice.
Up to 100 participants with severe Hemophilia A who are aged major than 18 years, and have been treated continuously with prophylactic exogenous FVIII are planned to be enrolled in this study and followed for up to 52 weeks.
It will be enrolled 100 subjects with 10 in Brazil.
    
                                                
    
                                                
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    Este é um estudo longitudinal prospectivo, multicêntrico, multinacional e não intervencional em participantes do sexo masculino maiores de 18 anos que foram diagnosticados com Hemofilia A grave tratados continuamente com FVIII exógeno profilático.
Os dados serão prospectivamente coletados de pacientes com Hemofilia A grave para compreender os padrões de cuidados atuais e os PROs de indivíduos com Hemofila A grave que receberam profilaxia com FVIII em diversos países. As visitas do estudo ocorrerão de acordo com o cronograma usual de visitas clínicas dos participantes. Nenhuma intervenção clínica nem medicação do estudo são fornecidas pela BioMarin neste estudo.
Os participantes devem relatar dados sobre episódios de sangramento e medicação para hemofilia semanalmente ao longo de todo o estudo. Os detalhes de cada episódio de sangramento precisarão ser registrados, incluindo data/horário de início, tipo (por exemplo, articulação ou músculo), localização e sem houve ou não trauma precedente ou subsequente tratamento do sangramento.
Os procedimentos do estudo a serem realizados pelo centro incluem revisão e registro dos dados de episódios de sangramento e medicações para hemofilia, pelo menos, mensalmente, bem como coleta de medicações concomitantes, EAs, EASs e histórico médico parcial em cada visita ou durante as ligações telefônicas, pelo menos, mensalmente. Demografia e resultados de exames físicos, avaliações de sinais vitais e avaliações laboratoriais serão coletados, se disponível, a partir da prática clínica de rotina. Nenhum procedimento diagnóstico ou de monitoramento adicional será aplicado aos participantes fora da prática clínica de rotina.
Planeja-se que até 100 participantes com HA grave maiores de 18 anos e que foram tratados continuamente com FVIII exógeno profilático sejam incluídos neste estudo e acompanhados por até 52 semanas. 
Serão incluídos 100 indivíduos sendo 10 no Brasil.
    
                                                
                                            
    
                                    
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    Descriptors:
    
                                        
    
                                                    
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                                                        E01.370.225.625
                                                        Hematologic Tests
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
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                                                        E01.370.225.625
                                                        Testes Hematológicos
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
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                                                        E01.370.225.625
                                                        Pruebas Hematológicas
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
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                                                        V01.175.250
                                                        Interview
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
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                                                        V01.175.250
                                                        Entrevista
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
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                                                        V01.175.250
                                                        Entrevista
                                                    
    
                                                    
                                            
     
    
                                    
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Recruitment

                                
    
                                    
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    • Brazil
    • France
    • Germany
    • Israel
    • Italy
    • Japan
    • South Africa
    • Spain
    • United Kingdom
    • United States
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                                                                                        11/01/2017                                            (mm/dd/yyyy)
                                        

                                    
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                                            12/31/2019                                            (mm/dd/yyyy)
                                        
                                    
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                                                Target sample size:
                                                Gender:
                                                Minimum age:
                                                Maximum age:
                                            
    
                                            
    
                                                100
                                                M
                                                18 -
                                                0 -
                                            
    
                                            
    
                                    
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    Inclusion criteria:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
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    Males major of 18 years of age with hemophilia A and residual FVIII levels minor or equal 1 IU/dL, as evidenced by medical history, at the time of signing the informed consent.
Must have been on prophylactic FVIII replacement therapy for at least 6 months prior to study entry. High-quality, well-documented historical data concerning bleeding episodes and FVIII usage over the previous 6 months must be available.
Treated/exposed to FVIII concentrates or cryoprecipitate for a minimum of 150 exposure days (EDs).
Willing and able to provide written, signed informed consent after the nature of the study has been explained and prior to any study-related procedures.
No history of FVIII inhibitor, and results from a Bethesda assay with Nijmegen modification of less than 0.6 Bethesda Units (BU) on 2 consecutive occasions (the most recent one of which should be tested at the central laboratory) at least one week apart previously.
Known status of antibodies against the AAV5 capsid. Participants may be either AAV5- or AAV5+.
HIV-positive patients may be enrolled, only if the patient has a CD4 count > 200/mm3 and an undetectable viral load.
Have the ability to comply with protocol requirements in the opinion of the Investigator.
    
                                                
    
                                                
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    Homens com 18 anos ou mais com hemofilia A e níveis residuais de FVIII menor ou igual a 1 UI/dL conforme evidenciado pelo histórico médico, no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido.
Devem ter recebido terapia de reposição do FVIII profilática por pelo menos 6 meses antes da entrada no estudo. Dados históricos de alta qualidade e bem documentados sobre episódios de sangramento e utilização do FVIII ao longo dos 6 meses anteriores devem
estar disponíveis.
Tratados/expostos a concentrados ou crioprecipitados de FVIII por, no mínimo, 150 dias de exposição (EDs).
Dispostos e capazes de fornecer termo de consentimento livre e esclarecido por escrito assinado após a explicação acerca da natureza do estudo e antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.
Sem histórico de inibidor de FVIII e resultados do ensaio de Bethesda com modificação de Nijmegen de menos de 0,6 Unidades de Bethesda (BU) em 2 ocasiões consecutivas (o mais recente deve ser testado no laboratório central) com pelo menos uma semana de
diferença anteriormente.
Status conhecido de anticorpos contra o capsídeo AAV5. Os participantes podem ser tanto AAV5- quanto AAV5+.
Pacientes positivos para HIV podem ser incluídos, somente se o paciente apresentar uma contagem de CD4 > 200/mm3 e uma carga viral indetectável.
Ter a capacidade de cumprir as exigências do protocolo na opinião do Investigador.
    
                                                
                                            
    
                                    
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    Exclusion criteria:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    Significant liver dysfunction with any of the following abnormal laboratory results:
ALT (alanine transaminase) or AST >2X upper limit of normal (ULN);
Total bilirubin >2X ULN;
Alkaline phosphatase >2X ULN; or
INR (international normalized ratio) major or equal 1,4
Patients whose liver laboratory assessments fall outside of these ranges may undergo repeat testing and, if eligibility criteria are met on retest, may be enrolled after confirmation by the Medical Monitor. In addition, patients with abnormal laboratory results related to confirmed benign liver conditions (eg, Gilbert’s syndrome) are considered eligible for the study notwithstanding their abnormal laboratory results and may be enrolled after discussion with the Medical Monitor.
Prior liver biopsy showing significant fibrosis of 3 or 4 as rated on a scale of 0-4 on the Batts-Ludwig (Batts 1995) or METAVIR (Bedossa 1996) scoring systems, or an equivalent
grade of fibrosis if an alternative scale is used.
Liver cirrhosis of any etiology as assessed by prior liver ultrasound.
Chronic or active hepatitis B as evidenced by positive serology testing and confirmatory HBV DNA testing. Refer to the Centers for Disease Control (CDC) table for the interpretation of serological test results in the Laboratory Manual.
Active hepatitis C, as evidenced by detectable HCV RNA or currently on antiviral therapy.
Active malignancy, except non-melanoma skin cancer.
History of hepatic malignancy.
Evidence of any bleeding disorder not related to hemophilia A.
Has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant’s ability to comply with protocol requirements, the
participant’s wellbeing or safety, or the interpretability of the participant’s clinical data.
Prior treatment with any vector or gene transfer agent.
Concurrent enrollment in another clinical study, unless it is an observational (noninterventional) clinical study that does not interfere with the requirements of the current protocol and with prior consultation with the Medical Monitor.
Unwilling to receive blood or blood products for treatment of an AE and/or a bleeding episode.
    
                                                
    
                                                
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    Disfunção hepática significativa com qualquer dos seguintes resultados laboratoriais anormais:
ALT (alanino transaminase) ou AST > 2 x limite superior do normal (ULN);
Bilirrubina total > 2 x ULN;
Fosfatase alcalina > 2 x ULN; ou
INR (razão internacional normalizada) maior ou igual a 1,4.
Os pacientes cujas avaliações laboratoriais hepáticas estão fora destes intervalos podem ser submetidos a testes repetidos e, se os 
critérios de elegibilidade forem atendidos no novo teste, podem ser incluídos após confirmação pelo Monitor Médico. Além disso, os
pacientes com resultados laboratoriais anormais relacionados à confirmação de condições hepáticas benignas (por exemplo, síndrome de Gilbert) são considerados elegíveis para o estudo apesar de seus resultados laboratoriais anormais e podem ser incluídos após discussão com o Monitor Médico.
Biópsia hepática anterior mostrando fibrose significativa de 3 ou 4 conforme classificado em uma escala de 0-4 nos sistemas de pontuação de Batts-Ludwig (Batts 1995) ou METAVIR (Bedossa 1996), ou grau equivalente de fibrose se uma escala alternativa for utilizada.
Cirrose hepática de qualquer etiologia conforme avaliado pela ultrassonografia hepática anterior.
Hepatite B crônica ou ativa conforme evidenciado pelos testes de sorologia e testes confirmatórios de HBV DNA positivos. Consulte a tabela dos Centros de Controle de Doenças (CDC) para interpretação dos resultados dos testes sorológicos no Manual do Laboratório.
Hepatite C ativa conforme evidenciado pelo HCV RNA detectável ou atualmente em terapia antiviral.
Malignidade ativa, exceto câncer cutâneo não melanoma.
Histórico de malignidade hepática.
Evidência de qualquer distúrbio hemorrágico não relacionado à hemofilia A.
Apresentar uma condição médica ou uma circunstância extenuante que, na opinião do Investigador, poderia comprometer a capacidade de o participante cumprir as exigências do protocolo, o bem-estar ou a segurança do participante ou a interpretação dos dados clínicos do participante.
Tratamento anterior com qualquer vetor ou agente de transferência gênica.
Inclusão concomitante em outro estudo clínico, a menos que seja um estudo clínico de observação (não intervencional) que não interfira nas exigências do protocolo atual e com consulta anterior com o Monitor Médico.
Indisposição em receber sangue ou hemoderivados para o tratamento de um EA e/ou um episódio de sangramento.
    
                                                
                                            
    
                                    
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Study type

                                
    
                                    
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    Study design:
    
                                        
    
                                                                                    
    
                                    
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                                                    Expanded access program
                                                    Purpose
                                                    Intervention assignment
                                                    Number of arms
                                                    Masking type
                                                    Allocation
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                                                Other
                                                N/A
                                                1
                                                N/A
                                                N/A
                                                N/A
                                            
    
                                                
                                        
    
                                    
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Outcomes

                                
    
                                    
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    Primary outcomes:
    
                                        
    
                                                    
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                                                        To document the number and type of bleeding episodes in severe HA patients under routine clinical practice and to estimate the number of bleeding episodes over time.
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
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                                                        Documentar o número e o tipo de episódios de sangramento em pacientes com HA grave sob a prática clínica de rotina e estimar o número de episódios de sangramento ao longo do tempo.

                                                    
    
                                                    
                                            
     
    
                                    
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    Secondary outcomes:
    
                                        
    
                                                
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                                                    To document treatment of severe HA patients under routine clinical practice
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    Documentar o tratamento de pacientes com HA grave sob a prática clínica de rotina.
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    To collect information on patient-reported outcomes (PROs) in severe HA patients under routine clinical practice
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    Coletar informações sobre os desfechos relatados pelos pacientes (PROs) em pacientes com HA grave sob a prática clínica de rotina.
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    To collect information on safety (AEs) in severe HA patients under routine clinical practice
                                                
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    
                                                    Coletar informações sobre a segurança (EAs) em pacientes com HA grave sob a prática clínica de rotina
                                                
    
                                                
                                            
     
    
                                    
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                                        Public contact

                                        
      
                                                                                            
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                                                    Full name:
                                                    Eduardo  Pizolato
                                                
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                                                            AV CIDADE JARDIM, 400, CONJ 76 ANDAR 7
                                                        
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                                                            São Paulo / Brazil
                                                        
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                                                    Affiliation:
                                                    PSI CRO Farma Suporte Brasil Ltda.
                                                
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                                        Scientific contact

                                        
      
                                                                                            
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                                                    Full name:
                                                    Margareth  Castro  Ozelo
                                                
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                                                            Rua Carlos Chagas, 480 
                                                        
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                                                            Campinas / Brazil
                                                        
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                                                            13083-887
                                                        
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                                                    +55 019 35218936
                                                
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                                                    Affiliation:
                                                    Centro de Hematologia e Hemoterapia - HEMOCENTRO
                                                
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                                        Site contact

                                        
      
                                                                                            
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                                                    Full name:
                                                    Margareth  Castro  Ozelo
                                                
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                                                            Address:
                                                            Rua Carlos Chagas, 480 
                                                        
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                                                            Campinas / Brazil
                                                        
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                                                            13083-887
                                                        
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                                                    +55 019 35218936
                                                
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                                                    Email:
                                                    
                                                
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                                                    Centro de Hematologia e Hemoterapia - HEMOCENTRO
                                                
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