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RBR-72wbbg Longterm follow-up of patients treated with Lenti-D for an inherited brain disorder


                                Date of registration:
                                
                                    03/10/2020                                    (mm/dd/yyyy)
                                
                                

                                Last approval date :
                                
                                    03/10/2020                                    (mm/dd/yyyy)
                                
                                
Study type:


                                
Observational


                                
 


                                
 


                                
Scientific title:


                                

                                                                        

                                        
en

                                        
Longterm follow-up of subjects with cerebral Adrenoleukodystrophy who were treated with Lenti-D drug product

                                        

                                        
pt-br

                                        
Acompanhamento em longo prazo de participantes com Adrenoleucodistrofia Cerebral tratados com o medicamento Lenti-D

                                        
                                


                                
 



                                
Trial identification

                                
    
                                    
  • 
                                        UTN code: 
                                        U1111-1249-1366
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        
    Public title:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                    
    en
    
                                                    
    Longterm follow-up of patients treated with Lenti-D for an inherited brain disorder
    
                                                
    
                                                    
    pt-br
    
                                                    
    Acompanhamento a longo prazo de pacientes tratados com Lenti-D para um distúrbio cerebral hereditário
    
                                                
                                            
    
                                    
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  • 
                                        
    Scientific acronym:
    
                                        
    
                                                                                                                                
    
                                    
    • 
                                    
     
    
                                    
  • 
                                        
    Public acronym:
    
                                        
    
                                                                                                                                
    
                                    
    • 
                                    
     
    
                                    
  • 
                                        Secondaries identifiers:
                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    NCT02698579
      
                                                    Issuing authority:
                                                    Clinical Trails
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                                
      
                                                
    • 
                                                    06580819.1.0000.0068
      
                                                    Issuing authority:
                                                    Plataforma Brasil
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                                
      
                                                
    • 
                                                    3.163.804
      
                                                    Issuing authority:
                                                    Comitê de Ética em Pesquisa do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                        
    • 
                                



                                
Sponsors

                                
    
                                    
  • 
                                        Primary sponsor:
                                        Blanchard y Asociados
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        Secondary sponsor:
                                                                                                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    Institution:
                                                    HCFMUSP – Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo 
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                        
    • 
                                    
  • 
                                        Supporting source:
                                                                                                                            
      
                                                
    • 
                                                    Institution:
                                                    bluebird bio, Inc
                                                
      • 
                                            
    
                                                                                                                        
    • 
                                



                                
Health conditions

                                
    
                                    
  • 
                                        
    Health conditions:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    Disorders of fatty-acid metabolism 
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    Distúrbios do metabolismo de ácidos graxos
    
                                                
                                            
    
                                    
    • 
                                    
     
    
                                    
  • 
                                        
    General descriptors for health conditions:
    
                                                                                
    
                                                
    en
    
                                                
    
                                                    E00-E90
                                                    IV - Endocrine, nutritional and metabolic diseases
                                                
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    
                                                    E00-E90
                                                    IV - Doenças endócrinas, nutricionais e metabólicas
                                                
    
                                                
                                            
     
    
                                    
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    Specific descriptors:
    
                                                                                
     
    
                                    
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Interventions

                                
    








                                    
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    Interventions:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    A group of approximately 50 subjects who received Lenti-D medication in a parent study that was not conducted in Brazil. Current study will last 13 years with visits every 6 months during the first 3 years and annually thereafter. The study aims to evaluate the long-term efficacy and safety of Lenti-D drug product.
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    Um grupo de aproximadamente 50 participantes que receberam a medicação Lenti-D em um estudo prévio, não conduzido no Brasil. Estudo atual tem duração de 13 anos com visitas de 6 em 6 meses durante os primeiros 3 anos e anualmente em a diante. Os objetivos do estudo são avaliar, a longo prazo, a eficácia e a segurança do medicamento Lenti-D.
    
                                                
                                            
    
                                    
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    Descriptors:
    
                                        
    
                                                    
    en
    
                                                    
    
                                                        E71.3
                                                        Disorders of fatty-acid metabolism 
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
    pt-br
    
                                                    
    
                                                        E71.3
                                                        Distúrbios do metabolismo de ácidos graxos
                                                    
    
                                                    
    
                                                    
    es
    
                                                    
    
                                                        E71.3
                                                        Trastornos del metabolismo de los ácidos grasos 
                                                    
    
                                                    
                                            
     
    
                                    
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Recruitment

                                
    
                                    
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                                        Study status:
                                                                                Recruiting
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        Countries
                                        
      
                                            
    • Argentina
    • Australia
    • Brazil
    • France
    • United Kingdom
    • United States
      •                                         
    
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        Date first enrollment:
                                        
                                                                                        01/22/2016                                            (mm/dd/yyyy)
                                        

                                    
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                                        Date last enrollment:
                                        
                                            12/31/2023                                            (mm/dd/yyyy)
                                        
                                    
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                                                Target sample size:
                                                Gender:
                                                Minimum age:
                                                Maximum age:
                                            
    
                                            
    
                                                50
                                                M
                                                0 Y
                                                19 Y
                                            
    
                                            
    
                                    
    • 
                                    
  • 
                                        
    Inclusion criteria:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    Provision of written informed consent for this study by the subject or subject’s parent(s)/legal guardian(s) and written informed assent by subject, if applicable. Have received Lenti-D Drug Product in a parent clinical study. Able to comply with study requirements
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    Fornecimento do consentimento livre e esclarecido por escrito pelo participante
ou pelos pais/responsáveis legais do participante e assentimento por escrito pelo
participante, se aplicável. Receberam o medicamento Lenti-D em um estudo clínico principal. Capazes de cumprir com as exigências do estudo
    
                                                
                                            
    
                                    
    • 
                                    
     
    
                                    
  • 
                                        
    Exclusion criteria:
    
                                        
    
                                                                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    There are no exclusion criteria for this Study.
    
                                                
    
                                                
    pt-br
    
                                                
    Não há nenhum critério de exclusão neste estudo.
    
                                                
                                            
    
                                    
    • 
                                    
     
    
                                



                                
Study type

                                
    
                                    
  • 
                                        
    Study design:
    
                                        
    
                                                                                    
    
                                    
    • 
                                    
     
    
                                    
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                                                    Expanded access program
                                                    Purpose
                                                    Intervention assignment
                                                    Number of arms
                                                    Masking type
                                                    Allocation
                                                    Study phase
                                                
    
                                                
                                            
                                            
    
                                                
                                                Other
                                                N/A
                                                0
                                                N/A
                                                N/A
                                                N/A
                                            
    
                                                
                                        
    
                                    
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Outcomes

                                
    
                                    
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    Primary outcomes:
    
                                        
    
                                                    
    en
    
                                                    
    
                                                        Evaluate proportion of subjects who experience graft versus host disease (GVHD); proportion of subjects who undergo subsequent stem cell transplantation; all drug product-related Adverse Events through 15 years post-drug product infusion; all serious adverse events (SAEs) through 15 years post-drug product infusion (regardless of relatedness to drug product), including any new malignancy or new diagnosis of a neurologic, rheumatologic, or hematologic disorder that, in the Investigator’s opinion, is clinically significant and requires medical intervention; SAEs related to drug product would be collected through 15 years post-drug product infusion; incidence of vector-derived Replication Competent Lentivirus assessed from archived samples as clinically indicated; characterization of events of insertional mutagenesis leading to clonal dominance or leukemia; laboratory tests as specified. In addition, exposure to cytotoxic agents, radiotherapy, and other potentially mutagenic agents will be documented. The primary efficacy endpoint is evaluated by Major functional disability (MFD)-free survival 

                                                    
    
                                                    
    
                                                    
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                                                        Avaliar a proporção de participantes que apresentam doença do enxerto contra o hospedeiro; a proporção de participantes que foram submetidos a transplante de células-tronco subsequente; todos os eventos adversos relacionados ao medicamento até 15 anos após a infusão do medicamento; todos os eventos adversos graves (EAGs) até 15 anos após a infusão do medicamento, independentemente da relação com o medicamento, incluindo qualquer nova malignidade ou novo diagnóstico de distúrbio neurológico, reumatológico ou
hematológico que, na opinião do Investigador, seja clinicamente significativo e exija
intervenção médica; os eventos adversos graves relacionados ao medicamento serão coletados até 15 anos após a infusão do medicamento; incidência de replicação competente do lentivírus derivado de vetor, avaliada a partir de amostras arquivadas conforme
clinicamente indicado; caracterização de eventos de mutagênese insercional que resultam em dominância clonal ou leucemia; exames laboratoriais especificados. Além disso, a exposição a agentes citotóxicos, radioterapia e outros agentes possivelmente
mutagênicos será documentada. O desfecho primário de eficácia é avaliado pela sobrevida livre de incapacidade funcional importante.
                                                    
    
                                                    
                                            
     
    
                                    
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    Secondary outcomes:
    
                                        
    
                                                
    en
    
                                                
    
                                                    Secondary efficacy endpoints include evaluation of overall survival, of change from Baseline (defined in parent study) in neurologic function score (NFS) and of change in gadolinium enhancement (GdE) status from last magnetic resonance imaging (MRI) performed in parent study.
                                                
    
                                                
    
                                                
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                                                    Os desfechos secundários de eficácia incluem avaliar a sobrevida global, a alteração em relação ao valor basal (definido no estudo principal) na pontuação de função neurológica (Neurologic Funcition Score) e a alteração no status de contraste com gadolínio (GdE) em relação à última ressonância magnética nuclear (RMN) realizada no estudo principal.
                                                
    
                                                
                                            
     
    
                                    
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Contacts

                                
    

                                    
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                                        Public contact

                                        
      
                                                                                            
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                                                    Full name:
                                                    Elizabeth  McNeil
                                                
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                                                            Address:
                                                            60 Binney St.
                                                        
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                                                            Cambridge / United States
                                                        
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                                                            Zip code:
                                                            02142
                                                        
        • 
                                                    
      
                                                
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                                                    Email:
                                                    
                                                
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                                                    Affiliation:
                                                    bluebird bio, Inc
                                                
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                                        Scientific contact

                                        
      
                                                                                            
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                                                    Full name:
                                                    Elizabeth  McNeil
                                                
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                                                            Address:
                                                            60 Binney St.
                                                        
        • 
                                                        
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                                                            City:
                                                            Cambridge / United States
                                                        
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                                                            Zip code:
                                                            02142
                                                        
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                                                    Phone:
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                                                    Email:
                                                    
                                                
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                                                    Affiliation:
                                                    bluebird bio, Inc
                                                
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                                        Site contact

                                        
      
                                                                                            
    • 
                                                    Full name:
                                                    Elizabeth  McNeil
                                                
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                                                            Address:
                                                            60 Binney St.
                                                        
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                                                            City:
                                                            Cambridge / United States
                                                        
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                                                    Phone:
                                                    +17248327
                                                
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                                                    Email:
                                                    
                                                
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                                                    Affiliation:
                                                    bluebird bio, Inc
                                                
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                                                    Full name:
                                                    Neusa Keico  Sakita
                                                
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                                                            Address:
                                                            Av. Dr. Enéas Carvalho de Aguiar, 647 - Cerqueira César, São Paulo - SP
                                                        
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                                                            City:
                                                            São Paulo / Brazil
                                                        
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                                                            Zip code:
                                                            05403-000
                                                        
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                                                    Phone:
                                                    +55 011 26618500
                                                
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                                                    Email:
                                                    
                                                
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                                                    Affiliation:
                                                    Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina - Instituto da Criança
                                                
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