RBR-6s67w4 Pediatric Arthritis Study of Certolizumab Pegol (PASCAL)

Date of registration: 04/14/2015 ^(mm/dd/yyyy)
Last approval date : 04/14/2015 ^(mm/dd/yyyy)

Study type:

Interventional

Scientific title:

Trial identification

• UTN code: U1111-1138-8437

• Public title:

  en

  Pediatric Arthritis Study of Certolizumab Pegol (PASCAL)

  pt-br

  Estudo de Certolizumabe pegol em Artrite Pediátrica (PASCAL)

• Scientific acronym:

  en

  PASCAL

  pt-br

  PASCAL

• Public acronym:
• Secondaries identifiers:
  • RA0043
    Issuing authority: UCB Biosciences GmbH
  • 2009-018027-33
    Issuing authority: European Union Clinical Trials Register
  • NCT01550003
    Issuing authority: ClinicalTrials.gov
  • 20/2013
    Issuing authority: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)
  • CAAE 03376212.5.1001.5505
    Issuing authority: Plataforma Brasil

Sponsors

• Primary sponsor: UCB BIOSCIENCES GmbH
• Secondary sponsor:
  • Institution: UCB BIOSCIENCES GmbH
  • Institution: Hospital São Paulo
• Supporting source:
  • Institution: UCB BIOSCIENCES GmbH

Health conditions

• Health conditions:

  en

  Juvenile Idiopathic Arthritis (JIA)

  pt-br

  Artrite Idiopática Juvenil (AIJ)

• General descriptors for health conditions:

  en

  M00-M99 XIII - Diseases of the musculoskeletal system and connective tissue

  pt-br

  M00-M99 XIII - Doenças do sistema musculoesquelético e tecido conjuntivo

• Specific descriptors:

Interventions

• Interventions:

  en

  Experimental group: Up to 19 subjects are planned to be enrolled and treated in Brazil. Subjects will be administered Certolizumab Pegol (CZP) subcutaneously (sc; under the skin) as a fixed dose based on the subject´s weight every 2 weeks (Q2W) or every 4 weeks (Q4W) throughout the study. Eligible subjects will begin with 3 loading doses of CZP administered over the first 4 weeks followed by a treatment dose for the duration of the study based on the weight range. Subjects with a weight of 10 to less than 20 kg (10 to < 20 kg) will receive loading doses of 50 mg (= 1 syringe of 0.25 mL) every 2 weeks and thereafter treatment doses of 50 mg (= 1 syringe of 0.25 mL) every 4 weeks. Subjects with a weight of 20 to less than 40 kg (20 to < 40 kg) will receive loading doses of 100 mg (= 1 syringe of 0.5 mL) every 2 weeks and thereafter treatment doses of 50 mg (= 1 syringe of 0.25 mL) every 2 weeks. Subjects with a weight of 40 kg or more (? 40 kg) will receive loading doses of 200 mg (= 1 syringe of 1.0 mL) every 2 weeks and thereafter treatment doses of 100 mg (= 1 syringe of 0.5 mL) every 2 weeks. The study is planned to continue until approval of the marketing application in Brazil. Control group: There will be no control group. All subjects are planned to receive active treatment with Certolizumab Pegol. There are up to 19 subjects planned to be enrolled and treated in Brazil.

  pt-br

  Grupo experimental: Está planejada a inclusão e o tratamento de até 19 sujeitos no Brasil. Os sujeitos serão administrados com Certolizumav Pegol (CZP) por via subcutânea (sob a pele) como uma dose fixa baseada no peso do sujeito a cada duas semanas (Q2W – sigla em inglês) ou a cada 4 semanas (Q4W – sigla em inglês) durante o estudo. Os sujeitos elegíveis iniciarão com 3 doses de carga de CZP administradas durante as quatro primeira semanas seguidas por uma dose de tratamento conforme for a duração do estudo de acordo com a faixa de peso. Sujeitos com peso de 10 a menos de 20 Kg (10 a < 20 Kg) receberão uma dose de 50 mg (=1 seringa de 0,25 mL) a cada duas semanas e depois disso uma dose de tratamento de 50 mg (= 1 seringa de 0,25 mL) a cada quatro semanas. Sujeitos com peso de 20 a menos de 40 Kg (20 a < 40 Kg) receberão uma dose de 100 mg (= 1 seringa de 0,50 mL) a cada duas semanas e depois disso doses de tratamento de 50 mg (= 1 seringa de 0,25 mL) a cada duas semanas. Sujeitos com peso de 40 Kg ou mais (? 40 kg) receberão uma dose de 200 mg (= 1 seringa de 1,0 mL) a cada duas semanas e depois disso doses de tratamento de 100 mg (= 1 seringa de 0,5 mL) a cada duas semanas. O estudo está previsto para continuar até a aplicação do mercado no Brasil. Grupo de controle: Não haverá grupo de controle. Todos os sujeitos estão previstos para receber tratamento ativo com Certolizumab Pegol. Está planejada a inclusão de até 19 sujeitos no Brasil.

• Descriptors:

  en

  E02.319 Chemotherapy

  pt-br

  E02.319 Quimioterapia

Recruitment

• Study status: Recruiting
• Countries
  • Argentina
  • Brazil
  • Canada
  • Chile
  • Mexico
  • Russian Federation
  • United States
• Date first enrollment: 03/08/2012 ^(mm/dd/yyyy)
• Date last enrollment: 05/31/2018 ^(mm/dd/yyyy)

• Target sample size:	Gender:	Minimum age:	Maximum age:
  156	-	2 Y	17 Y

• Inclusion criteria:

  en

  Subjects must have had polyarticular juvenile idiopathic arthritis (JIA) for at least 6 months prior to baseline (polyarticular JIA is defined as more than or equal to 5 joints with active arthritis, including: polyarthritis rheumatoid factor positive, polyarthritis rheumatoid factor negative, extended oligoarthritis, psoriatic arthritis, juvenile arthritis and enthesitis-related arthritis (ERA)). The study population will consist of 2-17 year-old subjects in the inclusion with a minimum weight of 10 kg. Subjects must have had an inadequate response or intolerance to at least one disease modifying anti-rheumatic drug (DMARD). Methotrexate (MTX) and oral corticosteroids will be allowed at stable doses prior to Screening. If not using Methotrexate, subjects must have had an inadequate response or intolerance to Methotrexate (MTX).

  pt-br

  Os sujeitos devem ter tido artrite idiopática juvenil (AIJ) poliarticular por pelo menos 6 meses antes do período basal (a doença de AIJ poliarticular é definida como maior ou igual a 5 articulações com artrite ativa, incluindo: poliartrite reumatóide fator positivo, poliartrite reumatóide fator negativo, oligoartrite estendida, artrite psoriática juvenil, e artrite relacionada à entesite (ERA)). A população do estudo será composta de sujeitos de 2 a 17 anos de idade no momento da inclusão, com um peso minimo de 10 kg. Os sujeitos devem ter tido uma resposta inadequada ou intolerância a pelo menos um medicamento antirreumático modificador de doença (DMARD). Metotrexato (MTX) e Corticosteroides serão autorizados em doses estáveis antes da Seleção. Se não utiliza Metotrexato, os sujeitos devem ter presentado uma resposta inadequada ou intolerância ao Metotrexato (MTX).

• Exclusion criteria:

  en

  Subjects with a history of systemic juvenile idiopathic arthritis (JIA), with or without systemic features. Subjects have active uveitis or a history of active uveitis within preceding 6 months to baseline. Known history of Tuberculosis (TB), or high risk of acquiring TB and latent TB infection; chronic, recurrent infection current sign or symptom which may indicate infection, or at high risk of infection. Viral Hepatitis or Human Immunodeficiency Virus (HIV) infection; live vaccination, including attenuated, within defined period prior to study entry or during the study (non-live vaccinations are permitted at any time prior to and during the study). The use of, or dose changes to, specific medications (eg, non-biologic DMARDs, biologic DMARDs, oral and intramuscular/intravenous/intra-articular Corticosteroids) will not be allowed for defined periods of time prior to study entry. Previous exposure to Certolizumab Pegol (CZP), to more than 2 biologic DMARDs and previous lack of response to more than 1 Tumor Necrosis Factor (TNFalpha)antagonist drug.

  pt-br

  Os sujeitos com um histórico de artrite idiopática juvenil sistêmica (AIJ), com ou sem características sistêmicas. Os sujeitos têm uveite ativa ou uma história de uveite ativa nos últimos 6 meses antes do periodo basal. Histórico conhecido de Tuberculose (TB) ou alto risco de adquirir TB e infecção por TB latente; sinal atual de infecção crônica, recorrente ou sintoma que pode indicar infecção ou risco alto de infecção. Hepatite Viral ou infecção por Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV); vacina viva, inclusive atenuada, no período definido antes da entrada no estudo ou durante o estudo (vacinas não-vivas são permitidas a qualquer momento antes e durante o estudo). O uso de ou alterações de dose de medicações específicas (por exemplo, DMARDS não biológicos, Corticosteroides orais e intramusculares/intravenosos/intraarticulares) não serão autorizados por períodos de tempo definidos antes da entrada no estudo. Exposição prévia ao Certolizumabe Pegol (CZP), a mais de 2 DMARDS biológicos e ausência prévia de resposta a mais de um medicamento antagonista do Fator de Necrose Tumoral (TNF).

Study type

• Study design:

• Expanded access program	Purpose	Intervention assignment	Number of arms	Masking type	Allocation	Study phase
  	Treatment	Single-group	1	Open	Single-arm-study	3

Outcomes

• Primary outcomes:

  en

  The Pharmacokinetics of Certolizumab Pegol (CZP) will be evaluated by collecting blood samples to measure the plasma concentration of CZP in µg per mL at Week 16, 48 and 248.

  pt-br

  A farmaconinética do Certolizumab Pegol (CZP) será avaliada pela coleta de amostras de sangue para medir a concentração plasmática do CZP em µg por mL nas semanas 16, 48 e 248.

  en

  The immunogenicity of Certolizumab Pegol (CZP) will be evaluated by collecting blood samples to measure positive anti-CZP antibody results and determine the percentage of subjects with positive anti-Certolizumab Pegol (anti-CZP) Antibody Result within the first 16, 48 and 248 weeks.

  pt-br

  A propriedade imunogênica do Certolizumab Pegol (CZP) será avaliada pela coleta de amostras de sangue para medir os resultados positivos de anticorpos anti-CZP e determinar a porcentagem de sujeitos com resultados positivos de anticorpos anti-Certolizumad Pegol (anti-CZP) entre as primeiras 16 semanas, e nas semanas 48 e 248.

  en

  The safety of Certolizumab Pegol (CZP) will be evaluated by collecting Adverse event information at every visit and determine the percentage of Subjects with at least one Adverse Event (AE) within the first 16, 56 and 248 weeks. An AE is any untoward medical occurrence in a patient or clinical investigation subject administered a pharmaceutical product which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.

  pt-br

  A segurança do Certolizumab Pegol (CZP) será avaliada pela coleta de informação dos Eventos Adversos a cada visita e determinará a porcentagem de sujeitos com pelo menos um Evento Adverso (EA) entre as primeiras 16 semanas e nas semanas 56 e 248. Um Evento Adverso é qualquer occorência médica nociva em um paciente ou sujeito de investigação clínica administrado com produto farmacêutico que não têm uma relação necessariamente causal com o tratamento.

• Secondary outcomes:

  en

  The efficacy of Certolizumab Pegol (CZP) will be evaluated by recording Efficacy parameters at every visit. Efficacy parameters include questionnaires, physician´s, parent´s and/or child´s assessment of well-being and disease activity, physical and joint assessments, laboratory parameters. The results from these efficacy parameters will be used to determine the percentage of Subjects meeting American College of Rheumatology Pediatric 30 %, 50 %, 70 %, 90 % (PedACR30, PedACR50, PedACR70, PedACR90) Response Criteria at Week 16. The assessments of PedACR response rates are based on a 30 %, 50 %, 70 %, and 90 % or greater improvement in at least 3 of the following 6 core set measures with no more than 1 of the remaining worsened by >30 %, including: - Number of joints with active arthritis - Number of joints with limitation of range of motion - Physician’s Global Assessment of Disease Activity - Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) completed by parent or caregiver - Parent’s Global Assessment of Overall Well-Being - Acute phase reactant (CRP)

  pt-br

  A eficácio do Certolizumab Pegol (CZP) será avaliada pelo registrodos dos Parâmetros de Eficácia a cada visita. Os Parâmetros de Eficácia incluem questionários, avaliação do bem-estar e atividade da doença aplicada aos médicos, pais e/ou crianças, avaliação física e das articulações, parâmentros de laboratório. Os resultados desses parâmetros de eficácia serão usados para determinar a porcentagem de sujeitos que satisfaçam aos Critérios de Resposta do American College of Rheumatology Pedriatric (Colégio Americano de Reumatologia pediátrica) de 30 %, 50 %, 70 %, 90 % ( PedACR30, PedACR50, PedACR70, PedACR90) na semana 16. As avaliações das Tazas de resposta do PedACR são baseadas em um progresso de 30 %, 50 %, 70 % e 90 % ou mais em pelo menos 3 das seguintes 6 medidas de núcleo definidas com não mais que uma piora entre os restantes de >30%, incluindo: - Número de articulações com reumatóide ativa; - Número de articulações com limitação da aplitude de movimento; - Physician’s Global Assessment of Disease Activity [Avaliação Global do médica da Atividade da Doença]; - Childhood Health Assessment Questionnaire [Avaliação do Questionário da Saúde infantil] (CHAQ) preenchido pelos pais ou enfermeiros. - Parent’s Global Assessment of Overall Well-Being [Avaliação Global dos pais sobre o bem-estar geral] -Reagente de fase aguda (CRP)

Contacts

• Public contact
  • Full name: Fábio Carbone de Moraes
  • • Address: Alameda Santos, 700, 3o. andar
    • City: São Paulo / Brazil / Brazil
    • Zip code: 01418-002
  • Phone: +55 (11) 3150 1155
  • Email: PRARegulatoryAffairs@PRAIntl.com
  • Affiliation: Pharmaceutical Research Associates Ltda.
   
• Scientific contact
  • Full name: Claudio A. Len
  • • Address: Rua Borges Lagoa, 783, 6° andar, conj 61, Vila Clementino
    • City: Sao Paulo / Brazil
    • Zip code: 04038-031
  • Phone: +55(11)38128477
  • Email: claudiolen@gmail.com
  • Affiliation: Hospital São Paulo
   
• Site contact
  • Full name: Fábio Carbone de Moraes
  • • Address: Alameda Santos, 700, 3o. andar
    • City: São Paulo / Brazil / Brazil
    • Zip code: 01418-002
  • Phone: +55 (11) 3150 1155
  • Email: PRARegulatoryAffairs@PRAIntl.com
  • Affiliation: Pharmaceutical Research Associates Ltda.
   

Additional links:

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