Public trial
RBR-57rnpz People with hemophilia A using emicizumab in Brazil
Date of registration: 03/23/2020 (mm/dd/yyyy)Last approval date : 03/23/2020 (mm/dd/yyyy)
Study type:
Observational
Scientific title:
en
Brazilian registry of people with hemophilia A using emicizumab (Emicizumab Cases, EMCase)
pt-br
Registro nacional de pessoas com hemofilia A em uso de emicizumabe no Brasil (Emicizumab Cases, EMCase)
Trial identification
- UTN code: U1111-1249-1876
-
Public title:
en
People with hemophilia A using emicizumab in Brazil
pt-br
Pessoas com hemofilia A em uso de emicizumabe no Brasil
-
Scientific acronym:
-
Public acronym:
-
Secondaries identifiers:
-
10664919.6.0000.5149
Issuing authority: Plataforma Brasil
-
3.282.563
Issuing authority: Comitê de Ética em Pesquisa da Universidade Federal de Minas Gerais
-
3.356.453
Issuing authority: Comitê de Ética em Pesquisa da Universidade Federal de Minas Gerais
-
3.605.923
Issuing authority: Comitê de Ética em Pesquisa da Universidade Federal de Minas Gerais
-
10664919.6.0000.5149
Sponsors
- Primary sponsor: Universidade Federal de Minas Gerais
-
Secondary sponsor:
- Institution: Universidade Federal de Minas Gerais
-
Supporting source:
- Institution: Universidade Federal de Minas Gerais
Health conditions
-
Health conditions:
en
hemophilic arthropathy; hemophilia A
pt-br
artropatia hemofílica; hemofilia A
-
General descriptors for health conditions:
en
D50-D89 III - Diseases of blood and blood-forming organs and certain disorders involving the immune mechanisms
pt-br
D50-D89 III - Doenças do sangue e dos órgãos hematopoéticos e alguns transtornos imunitários
en
C15 Hemic and lymphatic diseases
pt-br
C15 Doenças sanguíneas e linfáticas
es
C15 Enfermedades hematológicas y linfáticas
-
Specific descriptors:
Interventions
-
Interventions:
en
People with hemophilia who are taking prophylaxis with emicizumab (n = 100) will be followed for a period of 2 to 12 years. They will be included in the study between Jan-2020 and Dec-2029, being followed for another 2 years. Various indicators will be evaluated, according to the availability and interest of each treatment center.
pt-br
Pessoas com hemofilia que façam profilaxia com emicizumabe (n = 100) serão acompanhadas pelo período de 2 a 12 anos. Elas serão incluídas no estudo entre Jan-2020 e Dez-2029, sendo seguidas por mais 2 anos. Vários indicadores serão avaliados, de acordo com a disponibilidade e interesse de cada centro tratador.
-
Descriptors:
en
Q65.040 /prevention & control
pt-br
Q65.040 /prevenção & controle
es
Q65.040 /prevención & control
Recruitment
- Study status: Recruiting
-
Countries
- Brazil
- Date first enrollment: 01/01/2020 (mm/dd/yyyy)
- Date last enrollment: 12/31/2029 (mm/dd/yyyy)
-
Target sample size: Gender: Minimum age: Maximum age: 100 - 0 - 0 - -
Inclusion criteria:
en
Any patient with AH who is going to use or is using MC-Ab may be included in the study, by clarifying and signing the appropriate terms (Free and Informed Consent Form / TALE, for children between 6 and 17 years old; and Term of Free and Informed Consent / ICF, for caregivers responsible for children up to 17 years of age and for patients aged 18 or over), according to Resolution 466, of December 12, 2012, of the National Health Council. service in which the patient is treated must be regularly and ethically registered in the registry, according to the norm of each institution.As patients using the MC-Ab appear, services will be registered through amendments and patients will be included, after signing the appropriate terms (TCLE / TALE). The study will remain open for the capture of new cases for 12 years and each patient will be followed for up to 10 years. The evaluated indicators will be collected at the frequency of each institution, based on the guidelines of the coordinating team. Attention will be paid so that there is at least one evaluation of each indicator before starting to use the MC-Ab.
pt-br
Qualquer paciente com HA que vá usar ou esteja utilizando MC-Ab poderá ser incluído no estudo, mediante o esclarecimento e a assinatura dos termos adequados (Termo de Assentimento Livre e Esclarecido/TALE, para crianças entre 6 e 17 anos incompletos; e Termo de Consentimento Livre e Esclarecido/TCLE, para os cuidadores responsáveis por crianças de até 17 anos incompletos e para pacientes com 18 anos ou mais), conforme a Resolução 466, de 12 de dezembro de 2012, do Conselho Nacional de Saúde. Para tanto, o serviço no qual o paciente se trata deverá estar regular e eticamente cadastrado no registro, de acordo com a norma de cada instituição. À medida que surgirem pacientes que usem o MC-Ab, os serviços serão cadastrados através de emendas e os pacientes serão incluídos, após a assinatura dos devidos termos (TCLE/TALE). O estudo permanecerá aberto para captação de casos novos por 12 anos e cada paciente será acompanhado por até 10 anos. Os indicadores avaliados serão colhidos na frequência de cada instituição, com base nas orientações da equipe coordenadora. Dar-se-á atenção para que haja pelo menos uma avaliação de cada indicador antes de iniciar o uso do MC-Ab.
-
Exclusion criteria:
en
Cases that complete the 10-year follow-up of the study; discontinue the use of MC-Ab for more than 6 months, for any reason; wish to leave the registry for any reason; evolve to death.
pt-br
Serão excluídos os casos que completarem os 10 anos de seguimento do estudo; interromperem o uso de MC-Ab por mais de 6 meses, por qualquer motivo; desejarem sair do registro, por qualquer motivo; evoluírem para óbito.
Study type
-
Study design:
-
Expanded access program Purpose Intervention assignment Number of arms Masking type Allocation Study phase Other N/A 0 N/A N/A N/A
Outcomes
-
Primary outcomes:
en
To perform a national registry for formal monitoring of patients using emicizumab as prophylaxis against bleeding in hemophilia A, including 100 patients over 10 years, following them for 2 to 10 years.
pt-br
Fazer um registro nacional para acompanhamento formal de pacientes em uso de emicizumabe como profilaxia contra sangramentos em hemofilia A, incluindo 100 pacientes ao longo de 10 anos, acompanhando-os por 2 a 10 anos.
-
Secondary outcomes:
en
Evaluate indicators related to hemophilia A, such as bleeding rate, joint function, pain, physical activity, quality of life, hospitalizations, absenteeism and adherence, before and during the use of emicizumab.
pt-br
Avaliar indicadores relacionados com hemofilia A, como taxa de sangramento, função articular, dor, atividade física, qualidade de vida, internações hospitalares, absenteísmo e adesão, antes e durante o uso de emicizumabe.
en
Assess the cost of treatment without and with emicizumab.
pt-br
Avaliar o custo do tratamento sem e com emicizumabe.
en
Assess the safety of using the product.
pt-br
Avaliar a segurança do uso do produto.
en
Evaluate the opinion of the interdisciplinary team regarding the therapy with the product and the product itself.
pt-br
Avaliar a opinião da equipe interdisciplinar quanto à terapia com o produto e quanto ao produto em si.
en
Develop national recommendations and protocols for the use of emicizumab in hemophilia A.
pt-br
Desenvolver recomendações e protocolos nacionais para uso de emicizumabe na hemofilia A.
en
Hold a national meeting to discuss the use of emicizumab.
pt-br
Realizar um encontro nacional, para discutir o uso do emicizumabe.
Contacts
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Public contact
- Full name: Juliana Álvares-Teodoro
-
- Address: Av. Pres. Antônio Carlos, 6627 - Pampulha
- City: Belo Horizonte / Brazil
- Zip code: 31270-901
- Phone: +55 31 3409-5000
- Email: jualvares@gmail.com
- Affiliation: Universidade Federal de Minas Gerais
-
Scientific contact
- Full name: Ricardo Mesquita Camelo
-
- Address: Av. Pres. Antônio Carlos, 6627 - Pampulha
- City: Belo Horizonte / Brazil
- Zip code: 31270-901
- Phone: +55 31 3409-5000
- Email: rmcamelo@hotmail.com
- Affiliation: Universidade Federal de Minas Gerais
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Site contact
- Full name: Nadma Dantas Silva
-
- Address: Av. Pres. Antônio Carlos, 6627 - Pampulha
- City: Belo Horizonte / Brazil
- Zip code: 31270-901
- Phone: +55 31 3409-5000
- Email: nadgomes@yahoo.com.br
- Affiliation: Universidade Federal de Minas Gerais
Additional links:
Total de Ensaios Clínicos 16963.
Existem 8361 ensaios clínicos registrados.
Existem 4701 ensaios clínicos recrutando.
Existem 236 ensaios clínicos em análise.
Existem 5773 ensaios clínicos em rascunho.