Public trial
RBR-57qbjv Clinical trial of Methotrexate associated to Hydroxyurea versus placebo and Hydroxyurea in patients with sickle cell…
Date of registration: 06/18/2018 (mm/dd/yyyy)Last approval date : 06/18/2018 (mm/dd/yyyy)
Study type:
Interventional
Scientific title:
en
Phase II, randomized clinical trial on the anti-inflammatory effect of Methotrexate associated to Hydroxyurea versus placebo and Hydroxyurea in pediatric patients and young adults with sickle cell disease and vaso-occlusive symptoms
pt-br
Estudo clínico randomizado, de fase II, sobre o efeito anti-inflamatório do Metotrexate associado à Hidroxiureia versus placebo e Hidroxiureia, em pacientes pediátricos e adultos jovens portadores de doença falciforme com sintomas vaso-oclusivos
Trial identification
- UTN code: U1111-1215-6173
-
Public title:
en
Clinical trial of Methotrexate associated to Hydroxyurea versus placebo and Hydroxyurea in patients with sickle cell disease
pt-br
Estudo clínico do Metotrexate associado à Hidroxiureia versus placebo e Hidroxiureia em pacientes portadores de doença falciforme
-
Scientific acronym:
-
Public acronym:
-
Secondaries identifiers:
-
CAAE: 88306418.7.0000.5376
Issuing authority: Plataforma Brasil
-
2.678.386
Issuing authority: Comitê de Ética em Pesquisa do Centro Infantil de Investigações Hematológicas Dr. Domingos A. Boldrini
-
CAAE: 88306418.7.0000.5376
Sponsors
- Primary sponsor: Centro Infantil Boldrini
-
Secondary sponsor:
- Institution: Centro Infantil Boldrini
-
Supporting source:
- Institution: Centro Infantil Boldrini
Health conditions
-
Health conditions:
en
Sickle-cell anaemia with crisis; anemia, sickle cell; pain; inflammation
pt-br
Anemia falciforme com crise; anemia falciforme; dor; inflamação
-
General descriptors for health conditions:
en
D50-D89 III - Diseases of blood and blood-forming organs and certain disorders involving the immune mechanisms
pt-br
D50-D89 III - Doenças do sangue e dos órgãos hematopoéticos e alguns transtornos imunitários
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Specific descriptors:
Interventions
-
Interventions:
en
Sickle cell disease patients will be randomized in two arms (172 per arm) and treated as follows: Patients in the experimental arm will receive subcutaneously 10 mg/m2 Methotrexate once a week and 5 mg Folinic acid will be given orally 48h after each MTX administration. Patients in the placebo control arm will receive subcutaneously 2.5 mg Folinic acid once a week. The latter patients will receive 2.5 mg Folinic acid orally 48h after each subcutaneous injection. The standard treatment received by the patients preceding the study, including Hydroxyurea and opioids, will not be discontinued
pt-br
Pacientes portadores de doença falciforme serão randomizados em dois braços (172 por braço) e tratados por 24 semanas, como descrito a seguir: os pacientes do grupo experimental receberão o Metotrexate na dose semanal de 10 mg/m2, por via subcutânea, com suplementação de ácido folínico 5 mg, 48h após, por via oral. O grupo controle receberá como placebo ácido folínico 2,5 mg, por via subcutânea, com suplementação semanal de ácido folínico 2,5 mg, 48h após, por via oral. O tratamento convencional previamente recebido pelos pacientes, incluindo Hidroxiuréia e opióides, não será interrompido
-
Descriptors:
en
E02.319 Drug Therapy
pt-br
E02.319 Tratamento Farmacológico
es
E02.319 Tratamiento Farmacológico
en
D03.633.100.733.631.192.500 Methotrexate
pt-br
D03.633.100.733.631.192.500 Metotrexato
es
D03.633.100.733.631.192.500 Metotrexato
Recruitment
- Study status: Not yet recruiting
-
Countries
- Brazil
- Date first enrollment: 08/01/2018 (mm/dd/yyyy)
- Date last enrollment: 05/29/2020 (mm/dd/yyyy)
-
Target sample size: Gender: Minimum age: Maximum age: 344 - 8 Y 30 Y -
Inclusion criteria:
en
Sickle Cell Disease patients; aged 08-30 years; patients who have vaso-occlusive pain episodes despite the regular use of hydroxyurea in the clinically-adjusted dose for a period equal or superior to 24 weeks
pt-br
Portadores de doença falciforme; idade de 08 a 30 anos; ocorrência episódios de vaso-oclusão, não obstante o uso regular por período igual ou superior a 24 semanas de Hidroxiuréia na dose ajustada pela resposta clínica
-
Exclusion criteria:
en
Absence of a signed Subject Information and Consent Form/Parents’ or legal guardian’s Informed Permission; renal or hepatic insufficiency; infection at enrollment time; pregnancy or breastfeeding; regular and/or frequent blood transfusions; refusal of contraceptive measures by females in reproductive age
pt-br
Não assinatura do TCLE e/ou TA; insuficiência renal ou hepática; presença de infecção na entrada do estudo; gravidez ou amamentação; ser recipiente de transfusões sanguíneas regulares e/ou frequentes; recusa de medidas de anticoncepção pelas pacientes do sexo feminino em idade fértil
Study type
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Study design:
-
Expanded access program Purpose Intervention assignment Number of arms Masking type Allocation Study phase Treatment Parallel 2 Double-blind Randomized-controlled 2
Outcomes
-
Primary outcomes:
en
50% or higher reduction of C-Reactive protein serum levels after 24-week treatment with Methotrexate
pt-br
Redução maior ou igual a 50% do nível sérico da proteína C reativa, depois de 24 semanas de tratamento com o metotrexate
-
Secondary outcomes:
en
50% or higher reduction of C-Reactive protein serum levels after 12-week treatment with Methotrexate
pt-br
Redução maior ou igual a 50% do nível sérico da proteína C reativa depois de 12 semanas de tratamento com o metotrexate
en
50% or higher reduction of TNF-alpha, IL-1beta and IL-6 plasma levels after 12 and 24 weeks of treatment
pt-br
Redução maior ou igual a 50% dos níveis plasmáticos de TNF-alpha, IL-1beta e IL-6 após 12 e 24 semanas de tratamento
en
30% or higher reduction of VCAM, ICAM-1, E-Selectin and P-Selectin plasma levels after 12 and 24 weeks of treatment
pt-br
Redução maior ou igual a 30% dos níveis plasmáticos de VCAM, ICAM-1, E-Selectina e P-Selectina após 12 e 24 semanas de tratamento
en
30% or higher variation of CXCL10 and CXCL12 plasma levels after 12 and 24 weeks of treatment
pt-br
Variação maior ou igual a 30% dos níveis plasmáticos de CXCL10 e CXCL12 após 12 e 24 semanas de tratamento
en
Rheumatoid factor serum level at enrolment and after 24-week treatment
pt-br
Nível sérico do fator reumatóide nas semanas 0 e 24 do estudo
en
37% or higher reduction of the number of pain days recorded in a pain diary after the 24-week treatment
pt-br
Redução maior ou igual a 37% do número de episódios dolorosos após 24 semanas de tratamento, contabilizado pelo número de dias-dor registrados em diário mantido pelo paciente ou seu responsável
en
Pain intensity measured by the Visual Analogue Scale at enrolment and after 12 and 24 weeks of treatment
pt-br
Intensidade do quadro doloroso medida na Escala Visual Analógica (EVA) nas semanas 0, 12, e 24 do tratamento
en
Number emergency visits for pain over the 24-week treatment
pt-br
Número de visitas ao atendimento de emergência por dor durante as 24 semanas de tratamento
en
Maintenance of urea and creatinine serum levels after 12 and 24 weeks of treatment
pt-br
Ausência de ascensão dos níveis séricos da uréia e creatinina nas semanas 12 e 24 do estudo
en
Variation of health status scores (SF-36 and PedsQL questionnaires) and of depression status (HAD-Hospital Anxiety and Depression Scale) measured at enrolment and after 12 and 24 weeks of treatment
pt-br
Variação dos escores de qualidade de vida medidos pelos questionários PedsQL e SF-36 e da depressão avaliada pela HAD-Escala de Ansiedade e Depressão, nas semanas 0, 12 e 24
Contacts
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Public contact
- Full name: Silvia Brandalise
-
- Address: Rua Dr. Gabriel Porto, 1270 - Cidade Universitária
- City: Campinas / Brazil
- Zip code: 13083-210
- Phone: +55(019)37875000
- Email: silvia@boldrini.org.br
- Affiliation: Centro Infantil Boldrini
-
Scientific contact
- Full name: Silvia Brandalise
-
- Address: Rua Dr. Gabriel Porto, 1270 - Cidade Universitária
- City: Campinas / Brazil
- Zip code: 13083-210
- Phone: +55(019)37875000
- Email: silvia@boldrini.org.br
- Affiliation: Centro Infantil Boldrini
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Site contact
- Full name: Silvia Brandalise
-
- Address: Rua Dr. Gabriel Porto, 1270 - Cidade Universitária
- City: Campinas / Brazil
- Zip code: 13083-210
- Phone: +55(019)37875000
- Email: silvia@boldrini.org.br
- Affiliation: Centro Infantil Boldrini
Additional links:
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