RBR-3hpp6dt Pancreatic Steatosis in Cystic Fibrosis: Association with CFTR Modulator and Potentiator Therapy, Diabetes, and Bone Den...

Date of registration: 09/16/2025 ^(mm/dd/yyyy)
Last approval date : 09/16/2025 ^(mm/dd/yyyy)

Study type:

Observational

Scientific title:

Trial identification

• UTN code: U1111-1325-9870

• Public title:

  en

  Pancreatic Steatosis in Cystic Fibrosis: Association with CFTR Modulator and Potentiator Therapy, Diabetes, and Bone Density – A Cohort Study in a Multidisciplinary Referral Center

  pt-br

  Esteatose pancreática na Fibrose Cística: Associação com terapia com moduladores e potencializadores do CFTR, Diabetes e densidade óssea- Um estudo de coorte em um centro de referência multidisciplinar

• Scientific acronym:

• Public acronym:
• Secondaries identifiers:
  • 89048325.0.0000.8153
    Issuing authority: Plataforma Brasil
  • 7.801.402
    Issuing authority: IGESDF - Instituto de Gestão Estratégica de Saúde do Distrito Federal

Sponsors

• Primary sponsor: Ricardo Jacarandá de Faria
• Secondary sponsor:
  • Institution: Instituto Hospital de Base do Distrito Federal - Ihbdf
  • Institution: Instituto Hospital de Base do Distrito Federal - Ihbdf
• Supporting source:
  • Institution: Ricardo Jacarandá de Faria

Health conditions

• Health conditions:

  en

  osteoporosis

  pt-br

  osteoporose

• General descriptors for health conditions:

  en

  E84 cystic fibrosis

  pt-br

  E84 fibrose cística

• Specific descriptors:

  en

  M85 osteoporosis

  pt-br

  M85 osteoporose

Interventions

• Interventions:

  en

  Observational Studies — Intervention (follow-up/observation methodology) will be conducted with a convenience sample from the HBDF/IGESDF reference center, composed of approximately 200 participants (≥16 years), distributed into three groups: Cohort 1, with about 50 individuals with cystic fibrosis using CFTR modulators/potentiators; Cohort 2, with approximately 50 individuals with cystic fibrosis not eligible under label criteria for modulators/potentiators; and Control Group 3, with about 100 participants with chronic pancreatic diseases without relevant CFTR mutations. The follow-up period will be 10 years, with annual evaluations by ultrasound with hepatic and pancreatic elastography and DEXA, in addition to quarterly or semiannual laboratory tests (liver function, fecal elastase, glucose, insulin, HOMA-IR), according to protocols. At baseline, initial participant data will be collected and abdominal CT scans performed within the past 5 years will be reanalyzed for pancreatic fat quantification (HU), serving as a complementary retrospective window. The aim of the study is to investigate, in adults with cystic fibrosis, the progression of fat deposition and pancreatic fibrosis through ultrasound with Shear Wave Elastography as a marker of response to the use of CFTR modulators/potentiators, as well as to evaluate the progression of cystic fibrosis-related bone disease (CFOD) and cystic fibrosis-related diabetes (CFRD), in addition to hepatic parameters, lung function, and related clinical aspects. Each participant will be followed for up to 10 years after inclusion, with annual imaging reviews (SWE, FibroScan, DEXA) and quarterly/semiannual laboratory monitoring, while some intermediate outcomes will have planned analyses in shorter windows, such as at 3 years, as described in the protocol.

  pt-br

  Estudos Observacionais — Intervenção (metodologia de acompanhamento/observação) será conduzido com amostra de conveniência do centro de referência do HBDF/IGESDF, composta por aproximadamente 200 participantes (≥16 anos), distribuídos em três grupos: Coorte 1, com cerca de 50 indivíduos com fibrose cística em uso de moduladores/potencializadores do CFTR; Coorte 2, com aproximadamente 50 indivíduos com fibrose cística não elegíveis em bula para moduladores/potencializadores; e Grupo Controle 3, com cerca de 100 participantes portadores de doenças pancreáticas crônicas sem mutações relevantes de CFTR. O período de seguimento será de 10 anos, com avaliações anuais de ultrassonografia com elastografia hepática e pancreática e DEXA, além de exames laboratoriais trimestrais ou semestrais (função hepática, elastase fecal, glicemia, insulina, HOMA-IR), conforme protocolos. No baseline, serão incluídas informações iniciais dos participantes e reavaliadas tomografias abdominais realizadas nos últimos 5 anos para quantificação da gordura pancreática (HU), compondo janela retrospectiva complementar. O objetivo do estudo é investigar, em adultos com fibrose cística, a evolução da deposição gordurosa e da fibrose pancreática por ultrassonografia com Shear Wave Elastography como marcador de resposta ao uso de moduladores/potencializadores do CFTR, além de avaliar a evolução da doença óssea relacionada à fibrose cística (CFOD) e do diabetes relacionado à fibrose cística (CFRD), bem como parâmetros hepáticos, função pulmonar e aspectos clínicos correlatos. Cada participante será acompanhado por até 10 anos após a inclusão, com revisões anuais de imagem (SWE, FibroScan, DEXA) e controles laboratoriais trimestrais/semestrais, sendo que alguns desfechos intermediários terão análises planejadas em janelas menores, como em 3 anos, conforme descrito no protocolo.

• Descriptors:

  en

  V03.175.500 Observational Studies

  pt-br

  V03.175.500 Estudo observacional

Recruitment

• Study status: Recruiting
• Countries
  • Brazil
• Date first enrollment: 09/01/2025 ^(mm/dd/yyyy)

• Target sample size:	Gender:	Minimum age:	Maximum age:
  200	-	16 Y	0

• Inclusion criteria:

  en

  Individuals followed at the cystic fibrosis outpatient clinic and at the pancreas outpatient clinic of HBDF will be invited for inclusion in the cohort,;with sequencing for CFTR mutations;aged over 16 years.

  pt-br

  Serão convidadas pessoas atendidas no ambulatório de fibrose cística e no ambulatório de pâncreas do HBDF para inclusão na coorte; com sequenciamento para mutações do CFTR;maiores de 16 anos

• Exclusion criteria:

  en

  Individuals who have undergone pancreatectomy ;and those with alcohol consumption greater than 20 g per day.

  pt-br

  Pessoas submetidas à pancreatectomia ;e aqueles com consumo de álcool superior a 20 g por dia.

Study type

• Study design:

• Expanded access program	Purpose	Intervention assignment	Number of arms	Masking type	Allocation	Study phase

Outcomes

• Primary outcomes:

  en

  To evaluate the progression of fat deposition and pancreatic fibrosis in adult patients with cystic fibrosis using CFTR modulators/potentiators, verified through ultrasound with Shear Wave Elastography (SWE) for pancreatic and hepatic stiffness, complemented by the analysis of abdominal CT scans performed in the last 5 years for pancreatic fat quantification expressed in Hounsfield Units (HU), with variations in elastography values (kPa) and pancreatic/hepatic density in HU being observed throughout the follow-up period of up to 10 years, comparing baseline and follow-up.

  pt-br

  Avaliar a evolução da deposição gordurosa e da fibrose pancreática em pacientes adultos com fibrose cística em uso de moduladores/potencializadores do CFTR, verificado por meio de ultrassonografia com Shear Wave Elastography (SWE) para rigidez pancreática e hepática, complementado por análise de tomografias abdominais realizadas nos últimos 5 anos para quantificação da gordura pancreática expressa em Unidades de Hounsfield (HU), sendo observadas variações nos valores de elastografia (kPa) e na densidade pancreática/hepática em HU ao longo do acompanhamento de até 10 anos, comparando baseline e seguimento.

  en

  To evaluate the progression of cystic fibrosis–related bone disease (CFOD) in adult patients, using annual bone densitometry by DEXA (Dual-Energy X-ray Absorptiometry) with measurement of bone mineral density in the lumbar spine, hip, and whole body, considering the variation of Z-scores and T-scores obtained by DEXA throughout the follow-up, identifying significant reductions or stabilization of bone mass.

  pt-br

  Avaliar a evolução da doença óssea relacionada à fibrose cística (CFOD) em pacientes adultos, utilizando densitometria óssea por DEXA (Absorciometria Radiológica de Dupla Energia) realizada anualmente, com aferição da densidade mineral óssea em coluna lombar, quadril e corpo total, sendo considerada a variação dos escores Z e T da DEXA ao longo do acompanhamento, identificando reduções significativas ou estabilização da massa óssea.

• Secondary outcomes:

  en

  To evaluate the progression of glycemia and the risk of cystic fibrosis–related diabetes (CFRD) through serial laboratory tests performed quarterly or semiannually, including fasting plasma glucose, serum insulin, and calculation of the HOMA-IR index (Homeostasis Model Assessment of Insulin Resistance), with the variation of plasma glucose levels (mg/dL), insulin (µU/mL), and HOMA-IR values being observed in relation to baseline and throughout the follow-up.

  pt-br

  Avaliar a evolução da glicemia e do risco de diabetes relacionado à fibrose cística (CFRD) por meio de exames laboratoriais seriados realizados de forma trimestral ou semestral, incluindo glicemia em jejum, insulina sérica e cálculo do índice HOMA-IR (Homeostasis Model Assessment of Insulin Resistance), sendo observada a variação dos níveis de glicose plasmática (mg/dL), insulina (µU/mL) e do índice HOMA-IR em relação ao baseline e ao longo do acompanhamento.

  en

  To evaluate the progression of liver function in patients with cystic fibrosis using or not using CFTR modulators, through laboratory tests including ALT (alanine aminotransferase), AST (aspartate aminotransferase), GGT (gamma-glutamyltransferase), alkaline phosphatase, and bilirubins, in addition to annual assessment with FibroScan® (transient elastography for non-invasive measurement of liver stiffness), with changes in serum levels of liver enzymes (IU/L) and in liver stiffness (kPa) being observed throughout the follow-up.

  pt-br

  Avaliar a evolução da função hepática em pacientes com fibrose cística em uso ou não de moduladores do CFTR, por meio de exames laboratoriais incluindo ALT (alanina aminotransferase), AST (aspartato aminotransferase), GGT (gama-glutamiltransferase), fosfatase alcalina e bilirrubinas, além de avaliação anual com FibroScan® (elastografia transitória para mensuração não invasiva da rigidez hepática), sendo observadas alterações nos valores séricos das enzimas hepáticas (UI/L) e na rigidez hepática (kPa) ao longo do acompanhamento.

  en

  To evaluate the progression of pulmonary function in patients with cystic fibrosis using or not using CFTR modulators through serial spirometry performed according to routine protocols, with the variation in FEV1 (Forced Expiratory Volume in the first second, expressed as % predicted) and FVC (Forced Vital Capacity, expressed as % predicted) being observed throughout the follow-up.

  pt-br

  Avaliar a evolução da função pulmonar em pacientes com fibrose cística em uso ou não de moduladores do CFTR por meio de espirometria seriada realizada conforme protocolos de rotina, sendo observada a variação no VEF1 (Volume Expiratório Forçado no primeiro segundo, expresso em % do previsto) e na CVF (Capacidade Vital Forçada, expressa em % do previsto) ao longo do seguimento.

  en

  To evaluate the overall clinical progression and quality of life of patients with cystic fibrosis through periodic clinical assessments and the application of standardized quality-of-life questionnaires specific for cystic fibrosis, with observation of changes in the obtained scores as well as in the records of relevant clinical events, including exacerbations, hospital admissions, and antibiotic use.

  pt-br

  Avaliar a evolução clínica global e a qualidade de vida dos pacientes com fibrose cística por meio de avaliações clínicas periódicas e da aplicação de questionários padronizados de qualidade de vida específicos para fibrose cística, sendo observada a variação nos escores obtidos, bem como nos registros de eventos clínicos relevantes, incluindo exacerbações, internações hospitalares e uso de antibióticos.

Contacts

• Public contact
  • Full name: Ricardo Jacarandá de Faria
  • • Address: SMHS qd 101
    • City: Brasília / Brazil
    • Zip code: 70330-150
  • Phone: 55(61)35508900
  • Email: rjfaria71@gmail.com
  • Affiliation: Instituto Hospital de Base do Distrito Federal - Ihbdf
   
• Scientific contact
  • Full name: Ricardo Jacarandá de Faria
  • • Address: SMHS qd 101
    • City: Brasília / Brazil
    • Zip code: 70330-150
  • Phone: 55(61)35508900
  • Email: rjfaria71@gmail.com
  • Affiliation: Instituto Hospital de Base do Distrito Federal - Ihbdf
   
• Site contact
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