RBR-2tz9dky Safety and tolerability study to evaluate of Pentosan Polysulfate Sodium in treating subjects with Mucopolysaccharidosis...

Date of registration: 11/22/2021 ^(mm/dd/yyyy)
Last approval date : 03/08/2022 ^(mm/dd/yyyy)

Study type:

Interventional

Scientific title:

Trial identification

• UTN code:

• Public title:

  en

  Safety and tolerability study to evaluate of Pentosan Polysulfate Sodium in treating subjects with Mucopolysaccharidosis type VI

  pt-br

  Estudo de avaliação de segurança e tolerabilidade de Pentosano Polissulfato Sódico no tratamento de participantes de pesquisa portadores de Mucopolissacaridose tipo VI

• Scientific acronym:

• Public acronym:
• Secondaries identifiers:
  • 42374821.3.1001.5327
    Issuing authority: Plataforma Brasil
  • 4.529.000
    Issuing authority: Comitê de Ética em Pesquisa do Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Sponsors

• Primary sponsor: Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.
• Secondary sponsor:
  • Institution: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Institution: Hospital São Paulo - Núcleo de Gestão em Pesquisa Clínica
  • Institution: Hospital Universitário Alcides Carneiro
• Supporting source:
  • Institution: Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.
  • Institution: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Institution: Hospital São Paulo - Núcleo de Gestão em Pesquisa Clínica
  • Institution: Hospital Universitário Alcides Carneiro

Health conditions

• Health conditions:

  en

  Mucopolysaccharidosis VI; Other mucopolysaccharidoses

  pt-br

  Mucopolissacaridose VI; Outras mucopolissacaridoses

• General descriptors for health conditions:

  en

  E76 Disorders of glycosaminoglycan metabolism

  pt-br

  E76 Distúrbios do metabolismo do glicosaminoglicano

• Specific descriptors:

  en

  E76.2 Other mucopolysaccharidoses

  pt-br

  E76.2 Outras mucopolissacaridoses

  en

  C16.320.565.202.715.670 Mucopolysaccharidosis VI

  pt-br

  C16.320.565.202.715.670 Mucopolissacaridose VI

Interventions

• Interventions:

  en

  The intervention will occur in two groups of Mucopolysaccharidosis VI (six) participants: Group 1 and Group 2. Group 1 Experimental: (8 subjects) Investigational Product: Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) 1.0 or 1.5 milligrams per kilograms will be administered subcutaneously to 8 research participants during the 24 week period, with an application frequency of once a week. Group 2 Control: (4 subjects) Comparator: Placebo (Saline Solution) 1.0 or 1.5 milligrams per kilograms will be administered subcutaneously to 4 research participants during the 24 week period, with an application frequency of once a week.

  pt-br

  A intervenção ocorrerá em dois grupos de participantes com Mucopolissacaridose VI (seis): Grupo 1 e Grupo 2. Grupo 1 Experimental: (8 participantes) Produto Investigacional: Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) 1.0 ou 1.5 miligrama por quilograma será administrado pela via subcutânea em 8 participantes de pesquisa durante o período de 24 semanas, com frequência de aplicação de 1 vez por semana. Grupo 2 Controle: (4 participantes) Comparador: Placebo (Solução Salina) 1.0 ou 1.5 miligrama por quilograma será administrado pela via subcutânea em 4 participantes de pesquisa durante o período de 24 semanas, com frequência de aplicação de 1 vez por semana.

• Descriptors:

  en

  N02.421.668.438 Medication Therapy Management

  pt-br

  N02.421.668.438 Conduta do Tratamento Medicamentoso

Recruitment

• Study status: Recruiting
• Countries
  • Brazil
• Date first enrollment: 06/22/2021 ^(mm/dd/yyyy)

• Target sample size:	Gender:	Minimum age:	Maximum age:
  12	-	5 Y	0

• Inclusion criteria:

  en

  Male and female subjects greater than or equal to 5 years of age; Confirmed diagnosis by genetic testing and/or enzyme activity of MPS type VI (N-acetylgalactosamine-4-sulfatase deficiency and a second normal sulfatase enzyme); Must be on enzyme replacement therapy (ERT) for greater than or equal to 1 year; Must be on at stable dose of ERT for 3 months prior to baseline; Must have a mean pain score of a minimum of 3 and a maximum of 9 on the Faces Pain Scale – Revised (FPS-R) taken from the first 5 consecutive measurements at screening; Able to walk 30 metres with or without use of an assistive device; 6MWT less than or equal to 70% predicted of normative mean value for age; Subject demonstrates an impairment of ROM in at least one shoulder; Subject or parent, or legally acceptable representative sufficiently able to understand the purposes and risks of the study and able to provide written informed consent or in the case of subjects age less then 18 years, provide written assent (if required) and written informed consent by a legally authorized representative after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures or study assessment; If applicable, subjects must be willing to comply with the medically acceptable contraceptive requirements of the study from screening to at least 28 days after the last investigational product (IP) administration. Subjects should not be pregnant or breastfeeding at the time of study entry; Subjects must be willing and able to comply with all scheduled visits, treatment plan, laboratory tests, and other study procedures.

  pt-br

  Homens e mulheres com idade maior ou igual a 5 anos; Diagnóstico confirmado de MPS tipo VI por exame genético e/ou de atividade enzimática (deficiência de N-acetilgalactosamina-4-sulfatase e uma segunda enzima sulfatase normal); O participante deve estar recebendo terapia de reposição enzimática (TRE) por tempo maior ou igual a 1 ano; O participante deve estar recebendo dose estável de TRE por 3 meses antes do período basal; O participante deve ter uma pontuação média de dor de no mínimo 3 e no máximo 9 na Escala de Faces de Dor – Revisada (FPS-R) obtida a partir das primeiras 5 medições consecutivas no momento da seleção; O participante deve ser capaz de caminhar 30 metros com ou sem o uso de um dispositivo auxiliar; Valor médio normativo para a idade de igual ou menor a 70% (porcento) no Teste de Caminhada de 6 Minutos (TC6M); O participante apresenta comprometimento da Amplitude de Movimento (ADM) em pelo menos um ombro; O participante ou seu pai, mãe ou representante legalmente aceitável é capaz de entender suficientemente os objetivos e riscos do estudo e de fornecer seu consentimento livre e esclarecido por escrito, ou, no caso de participantes com menos de 18 anos, de fornecer assentimento por escrito (se necessário) e consentimento livre e esclarecido por escrito através de um representante legalmente autorizado depois que a natureza do estudo tiver sido explicada e antes de qualquer procedimento relacionado à pesquisa ou avaliação do estudo; Se aplicável, os participantes devem estar dispostos a cumprir com as exigências do estudo de utilizar contraceptivos clinicamente aceitos desde a seleção até, pelo menos, 28 dias após a última administração do produto investigacional (PI). Participantes de pesquisa do sexo feminino não devem estar grávidas nem amamentando no momento da entrada no estudo; Os participantes devem estar dispostos e devem ser capazes de cumprir com todas as visitas programadas, com o plano de tratamento, com os exames laboratoriais e com outros procedimentos do estudo.

• Exclusion criteria:

  en

  Documented or reported history of increased bleeding tendency in the presence or absence of anticoagulant or antiplatelet drugs; History of heparin induced thrombocytopenia; Current treatment with anticoagulants or antiplatelet drugs, excluding aspirin less than or equal to 100 mg per day; Absence of limitation in upper extremity fine motor skills; Absence of shoulder joint ROM limitations; Subject taking opioids within 2 weeks of Day 1 or unwilling to stop the treatment opioids throughout the study; Parenteral iloprost from 12 weeks before Day 1 and throughout the study; Parenteral bisphosphonates from 12 months before Day 1 and throughout the study; Currently active or recent history (within preceding 12 months) of a gastric or duodenal ulcer, or suspicion of gastrointestinal (GI) tract bleeding; Coagulation parameters or platelets outside laboratory reference range, liver function tests greater than or equal to 1.5 × upper limit of normal (ULN), or estimated glomerular filtration rate (eGFR) less then 30 mL per min at Screening; Hepatic synthetic insufficiency (including Gilbert’s Syndrome); History of bone marrow transplant or haematopoietic stem cell transplant; History or evidence of chondrocalcinosis or fibromyalgia; History or evidence of HIV, hepatitis B or hepatitis C; Major surgery within 12 weeks preceding Day 1 or anticipated surgery in the study period; Medical history or evidence of any clinically significant active or chronic condition involving the musculoskeletal system, which in the opinion of the Investigator may impact assessment of safety or efficacy parameters or the validity of study results; Current or recent immunosuppressive or immunomodulatory systemic therapy; Currently hospitalised; Any acute illness within 2 weeks of baseline; A history of drug or alcohol abuse and/or dependence as documented by subject/caregiver reporting within the 12 months preceding screening; Participation in another clinical trial or administration of any IP or experimental product within 12 weeks or five half-lives (whichever is longer) preceding Day 1; History of significant hypersensitivity to PPS or drugs of a similar chemical or pharmacological class; Any clinically significant abnormalities as judged by the Investigator at screening; History of or current clinically significant GI, hepatic, renal, cardiovascular, respiratory, endocrine, oncological, immunological, neurological, ophthalmological (including existing pigmentary maculopathy), haematological or psychiatric disorder or any other condition (with the exception of signs and symptoms relating to MPS VI), which in the opinion of the Investigator or Sponsor would jeopardize the safety of the subject or the validity of the study results; An employee of the Sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members defined as a spouse, parent, sibling, or child, whether biological or legally adopted;

  pt-br

  Histórico documentado ou relatado de aumento na tendência de sangramento na presença ou ausência de medicamentos anticoagulantes ou antiplaquetários; Histórico ou confirmação de trombocitopenia induzida por heparina; Atual tratamento com medicamentos anticoagulantes ou antiplaquetários, exceto aspirina na dose menores ou iguais a 100 mg por dia; Ausência de limitação nas habilidades motoras finas da extremidade superior; Ausência de limitações na ADM da articulação do ombro; O participante toma opioides no período de 2 semanas antes do Dia 1 ou não está disposto a interromper o tratamento com opioides ao longo do estudo; Uso de iloprosta parenteral no período de 12 semanas antes do Dia 1 e ao longo do estudo; Uso de bisfosfonatos parenterais no período de 12 meses antes do Dia 1 e ao longo do estudo; Presença atual ou histórico recente (dentro dos últimos 12 meses) de úlcera gástrica ou duodenal, ou suspeita de sangramento no trato gastrointestinal (GI); Parâmetros de coagulação ou plaquetas fora da faixa de referência laboratorial, testes de função hepática maior ou igual a 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN) ou taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) menor de 30 mL por min no momento da Seleção; Insuficiência sintética hepática (inclusive Síndrome de Gilbert); Histórico de transplante de medula óssea ou de células-tronco hematopoiéticas; Histórico ou evidência de condrocalcinose ou fibromialgia; Histórico ou evidência de HIV, hepatite B ou hepatite C; Cirurgia de grande porte no período de 12 semanas antes do Dia 1 ou cirurgia antecipada no período de estudo; Histórico médico ou evidência de qualquer condição ativa ou crônica clinicamente significativa envolvendo o sistema musculoesquelético, que, na opinião do Investigador, possa afetar a avaliação dos parâmetros de segurança e eficácia ou a validade dos resultados do estudo; Terapia sistêmica imunomoduladora ou imunossupressora atual ou recente; Sujeito atualmente hospitalizado; Qualquer doença aguda dentro de 2 semanas do período basal; Histórico de abuso e/ou dependência de drogas ou álcool documentado pelo sujeito ou cuidador no período de 12 meses antes da seleção; Participação em outro estudo clínico ou administração de qualquer PI ou produto experimental no período de 12 semanas ou cinco meias-vidas (o que for mais longo) antes do Dia 1; Histórico de hipersensibilidade significativa a PPS ou a medicamentos de uma classe química ou farmacológica similar; Qualquer anormalidade clinicamente significativa conforme a opinião do Investigador, na seleção; Histórico ou presença atual de distúrbio GI, hepático, renal, cardiovascular, respiratório, endócrino, oncológico, imunológico, neurológico, oftalmológico (incluindo maculopatia pigmentar existente), hematológico ou psiquiátrico clinicamente significativo qualquer outra condição (com exceção de sinais e sintomas relacionados a MPS VI) que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, colocaria em risco a segurança do participante ou a validade dos resultados do estudo; Empregado do Patrocinador ou membro de centro de pesquisa diretamente ligado ao estudo ou seus parentes próximos, definidos como cônjuge, pai e/ou mãe, irmão(ã) ou filho(a), seja biológico ou legalmente adotado;

Study type

• Study design:

• Expanded access program	Purpose	Intervention assignment	Number of arms	Masking type	Allocation	Study phase
  1	Treatment	Parallel	2	Double-blind	Randomized-controlled	2

Outcomes

• Primary outcomes:

  en

  1. To evaluate the incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs) including serious adverse events (SAEs). The number and percentage of participants experiencing any TEAEs (Treatment part only), SAEs and AEs overall will be tabulated.

  pt-br

  1. Avaliar a incidência de eventos adversos decorrentes do tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos graves (EAGs). O número e a porcentagem de participantes experimentando quaisquer TEAEs (apenas parte do tratamento), SAEs e AEs em geral serão tabulados.

  en

  2. To evaluate treatment-emergent clinical laboratory abnormalities. Values for vital signs, hematology and clinical chemistry parameters will be tabulated.

  pt-br

  2. Avaliar as anormalidades clínico-laboratoriais decorrentes do tratamento. Valores de sinais vitais, parâmetros de hematologia e bioquímica serão tabulados.

  en

  3. To evaluate safety and tolerability assess assessed by clinically relevant changes in electrocardiogram (ECG) compared to baseline and funduscopic retinal examination compared to baseline.

  pt-br

  3. Avaliar a segurança e a tolerabilidade avaliadas pelas alterações clinicamente relevantes no eletrocardiograma (ECG) em comparação com o período basal e exame de retina funduscópica em comparação com o período basal.

• Secondary outcomes:

  en

  1. To characterize the pharmacokinetic (PK) profile of Pentosan Polysulfate Sodium, which will be based on sparse blood sampling in all study participants: pre-dose and 2, 4 and 6 hours post-dose on Doses 1, 6, 12 and 24. Pharmacokinetic analyses will be conducted on the Pharmacokinetic Analysis Set (PAS). Plasma concentrations of Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) will be tabulated and plotted by time and participant and inspected for relationship to dose.

  pt-br

  1. Caracterizar o perfil farmacocinético (PK) de PPS que será baseada na coleta de sangue esparsa em todos os participantes do estudo: antes da dose e 2, 4 e 6 horas após a dose nas Doses 1, 6, 12 e 24. As análises farmacocinéticas serão conduzidas no Conjunto de Análise Farmacocinética (PAS). As concentrações plasmáticas de Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) serão tabuladas e plotadas por tempo e participante e inspecionadas quanto à relação com a dose.

  en

  2. To evaluate the change from baseline in urinary dermatan sulfate and total glycosaminoglycan (GAG) levels measured via urine GAG samples, assessing change from baseline at weeks 7, 13, 25, and the difference between Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) and Placebo. Results from the analysis for the percentage change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in GAG levels between patients receiving PPS versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  2. Avaliar a alteração desde o período basal no dermatan sulfato urinário e nos níveis de glicosaminoglicanos (GAGs) totais medidos por meio de amostras de GAG urinário, avaliando a alteração do período basal nas semanas 7, 13, 25 e a diferença entre Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) e Placebo. Os resultados da análise para a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças nos níveis de GAG entre os pacientes que receberam PPS e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  3. To evaluate the change from baseline in mean pain intensity at the end of 6, 12 and 24 weeks. The change in the pain as measured by the Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) from baseline to end of Week 6, 12, 24 will be compared between treatment groups (Pentosan Polysulfate Sodium, PPS; Placebo). The same analysis of pain intensity using a Visual Analogue Scale (VAS) will be performed. Results from the analysis for the percentage change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in pain intensity levels between patients receiving PPS versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  3. Avaliar a alteração desde o período basal na intensidade média da dor no final de 6, 12 e 24 semanas. A mudança na dor medida pela Escala de Faces de Dor Revisada (FPS-R) desde o início até o final da Semana 6, 12, 24 será comparada entre os grupos de tratamento (Pentosano Polissulfato Sódico, PPS; Placebo). Será realizada a mesma análise da intensidade da dor por meio de uma Escala Visual Analógica (EVA). Os resultados da análise para a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças nos níveis de intensidade da dor entre os pacientes que receberam PPS e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  4. To evaluate the change from baseline in the National Institutes of Health (NIH) 9-HPT at 6, 12 and 24 weeks. The analysis of time to complete the NIH Toolbox 9-Hole Pegboard Dexterity Test (9-HPT) will be described as percentage change from baseline at each assessment visit. Results from the analysis for the percentage change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in upper body extremity dexterity levels between patients receiving Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  4. Avaliar a alteração desde o período basal no teste dos nove pinos nos buracos (9-HPT) do NIH (Instituto Nacional de Saúde estadunidense) em 6, 12 e 24 semanas. A análise do tempo para completar o Teste dos Nove Pinos nos Buracos do NIH (9-HPT) será descrita como a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação. Os resultados da análise para a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças nos níveis de destreza da extremidade superior do corpo entre os pacientes que receberam Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  5. To evaluate the change from baseline in the effect of Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) on joint ROM in shoulder flexion in each shoulder at 6, 12 and 24 weeks. The range of motion (ROM) will be measured using a goniometer at the shoulders and knees to assess joint flexibility. Results from the analysis for the percentage change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in ROM between patients receiving PPS versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  5. Avaliar a alteração desde o período basal no efeito de Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) na amplitude de movimento articular na flexão do ombro em cada ombro em 6, 12 e 24 semanas. A amplitude de movimento (ADM) será medida por meio de um goniômetro nos ombros e joelhos para avaliar a flexibilidade articular. Os resultados da análise para a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças na ADM entre os pacientes que receberam PPS e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  6. To evaluate the change from baseline in the effect of Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) on joint of range of motion (ROM) in knee extension in each knee at 6, 12, and 24 weeks. The range of motion (ROM) will be measured using a goniometer at the shoulders and knees to assess joint flexibility. The Results from the analysis for the percentage change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in knee ROM levels between patients receiving PPS versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  6. Avaliar a alteração desde o período basal no efeito de Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) na amplitude de movimento (ADM) articular na extensão do joelho em cada joelho em 6, 12 e 24 semanas. A amplitude de movimento (ADM) será medida por meio de um goniômetro nos ombros e joelhos para avaliar a flexibilidade articular. Os resultados da análise para a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças nos níveis de ADM do joelho entre os pacientes que receberam PPS e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  7. To evaluate the change from baseline on pain and function (mobility) in the six-minute walk test (6MWT) at 6, 12 and 24 weeks. Results from the analysis for the percentage change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in walking distances between patients receiving Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  7. Avaliar a alteração desde o período basal na dor e função (mobilidade) no teste de caminhada de seis minutos TC6M em 6, 12 e 24 semanas. Os resultados da análise para a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças nas distâncias de caminhada entre os pacientes que receberam Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  9. To evaluate the change from baseline in walking-related pain immediately before and after the six-minute walk test (6MWT) at 6, 12, and 24 weeks. The results in the percentage change in walking-related pain as measured by Faces Pain Scale-Revised (FSP-R) from before to after the 6MWT will compare how the FPS-R before or after the 6MWT changes over time, from Baseline (Day 1) to post-baseline visits (Weeks 7, 13, 25). These analyses will be repeated using Visual Analog Scale (VAS) instead of FPS-R. By the end of the study we will be able to describe differences in walking-related pain between patients receiving Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  9. Avaliar a alteração desde o período basal na dor relacionada à caminhada medida pela Escala de Faces de Dor Revisada (FPS-R) imediatamente antes e depois do teste de caminhada de seis minutos (TC6M) em 6, 12 e 24 semanas. Os resultados na mudança percentual na dor relacionada à caminhada, conforme medido pelo FSP-R de antes para depois do TC6M, irão comparar como o FPS-R antes ou depois do TC6M muda ao longo do tempo, do período basal (Dia 1) às visitas pós período basal (Semanas 7, 13, 25). Essas análises serão repetidas usando Escala Visual Analógica (EVA) em vez de FPS-R. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças na dor relacionada à caminhada entre os pacientes que receberam Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  10. To evaluate the change from baseline in pain interference as measured by the Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Pain Interference Short Forms at study treatment at 6, 12, and 24 weeks. Results from the analysis for the percentage change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in pain interference between patients receiving Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  10. Avaliar a alteração desde o período basal na interferência da dor medida pelos Formulários Curtos de Interferência da Dor (adulto, pediátrico, responsável) 8a do Sistema de Informações Sobre Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) no tratamento em estudo em 6, 12 e 24 semanas. Os resultados da análise para a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças na interferência da dor entre os pacientes que receberam Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  11. To evaluate the change from baseline in Subject or Parent Global Impression of Change (PGIC/CaGIC) at 6, 12, and 24 weeks. Separate analyses will be run for the Patient Global Impression of Change (PGIC) and Caregiver Global Impression of Change (CaGIC). Results from the analysis for the change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in global impression of change between patients receiving Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  11. Avaliar a alteração desde o período basal na Impressão Global de Mudança do Sujeito ou Pai e Mãe (PGIC/CaGIC) em 6, 12 e 24 semanas. Análises separadas serão executadas para a Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) e a Impressão Global de Mudança do Cuidador (CaGIC). Os resultados da análise para a mudança do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças na impressão global de mudança entre os pacientes que receberam Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  12. To evaluate the change from baseline on function (mobility) and ADL in Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) and Health Assessment Questionnaire (HAQ) at 6, 12, and 24 weeks. Results from the analysis for the change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in function as measured by the HAQ or CHAQ between patients receiving Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  12. Avaliar a alteração desde o período basal na função (mobilidade) e nas ADL no Questionário de Avaliação de Saúde em Crianças (CHAQ) e no Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ) em 6, 12 e 24 semanas. Os resultados da análise para a mudança do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças na função medida pelo HAQ ou CHAQ entre os pacientes que receberam Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) e os pacientes que receberam placebo no estudo.

  en

  13. To evaluate the change from baseline in Health-related quality of life (HRQoL), Activities of daily living (ADL), and function using the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL, under 18 years) and Short Form Health Survey SF 36v2 (SF 36, greater than or equal to 18 years) at 6, 12, and 24 weeks. Results from the analysis for the percentage change from baseline at each assessment visit will be described. By the end of the study we will be able to describe differences in HR-QoL, ADL and function between patients receiving Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) versus patients receiving placebo on the study.

  pt-br

  13. Avaliar a alteração desde o período basal na Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL), nas Atividades cotidianas (ADL) e na função utilizando o Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL, menores de 18 anos) e Formulário Curto de Avaliação de Saúde SF 36v2 (SF-36, maior ou igual a 18 anos) em 6, 12 e 24 semanas. Os resultados da análise para a mudança percentual do período basal em cada visita de avaliação serão descritos. Ao final do estudo, seremos capazes de descrever as diferenças na HR-QoL, nas ADL e na função entre os pacientes que receberam Pentosano Polissulfato Sódico (PPS) e os pacientes que receberam placebo no estudo.

Contacts

• Public contact
  • Full name: Camila Zakir
  • • Address: Avenida Francisco Matarazzo, 1400 - 14º andar Conj. 142
    • City: São Paulo / Brazil
    • Zip code: 05001-903
  • Phone: +55 11 2972-9500
  • Email: czakir@ctifacts.com
  • Affiliation: Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.
   
• Scientific contact
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