Public trial
RBR-5wvg53s Benzbromarone medication treatment to improve Respiratory Health and Quality of Life for patients with Cystic Fibrosis
Record date: 01/05/2021Last update: 01/05/2021
Study type:
Interventional
Scientific title:
en
Benzbromarone for the treatment of Cystic Fibrosis
pt-br
Benzbromarona para o tratamento da Fibrose Cística
es
Benzbromarona para el tratamiento de la fibrosis quística
Trial identification
- UTN code: U1111-1261-1920
-
Public title:
en
Benzbromarone medication treatment to improve Respiratory Health and Quality of Life for patients with Cystic Fibrosis
pt-br
Tratamento com medicação Benzbromarona para melhorar a Saúde Respiratória e Qualidade de Vida de pacientes com Fibrose Cística
-
Scientific acronym:
-
Public acronym:
-
Secondaries identifiers:
-
29576220.0.0000.5336
Issuing authority: Plataforma Brasil
-
3.927.092
Issuing authority: Comitê de Ética em Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul
-
29576220.0.0000.5336
Sponsors
- Primary sponsor: Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul (PUCRS)
-
Secondary sponsor:
- Institution: Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul (PUCRS)
-
Supporting source:
- Institution: Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul (PUCRS)
Health conditions
-
Health conditions:
en
Cystic Fibrosis; Respiratory Function Tests; Benzbromarone
pt-br
Fibrose Cística; Testes de Função Respiratória; Benzbromarona
es
Fibrosis quística; Pruebas de función respiratoria; Benzbromarona
-
General descriptors for health conditions:
en
C06.689.202 Cystic Fibrosis
pt-br
C06.689.202 Fibrose Cística
es
C06.689.202 Fibrosis quística
-
Specific descriptors:
en
E01.370.386.700 Respiratory Function Tests
pt-br
E01.370.386.700 Testes de Função Respiratória
es
E01.370.386.700 Pruebas de función respiratoria
en
D03.633.100.127.110 Benzbromarone
pt-br
D03.633.100.127.110 Benzobromarona
es
D03.633.100.127.110 Benzbromarona
Interventions
-
Interventions:
en
The patients included in the study will receive, in addition to the standard treatment for cystic fibrosis (physiotherapy, food supplementation and / or fat-soluble vitamins, replacement of pancreatic enzymes in pancreatic insufficiency and antibiotics in pulmonary exacerbations), a 100mg tablet of benzbromarone once daily for three months, orally. For this protocol, no control group will be used. The number of participants estimated for inclusion is 32.
pt-br
Os pacientes incluídos no estudo receberão, além do tratamento padrão para fibrose cística (fisioterapia, suplementação alimentar e/ou de vitaminas lipossolúveis, reposição de enzimas pancreáticas na insuficiência pancreática e antibióticos nas exacerbações pulmonares), um comprimido de 100mg de benzbromarona uma vez ao dia durante três meses, por via oral. Para este protocolo não será utilizado grupo controle. O número de participantes estimados para inclusão é de 32.
es
Los pacientes incluidos en el estudio recibirán, además del tratamiento estándar para la fibrosis quística (fisioterapia, complementos alimenticios y / o vitaminas liposolubles, reposición de enzimas pancreáticas en insuficiencia pancreática y antibióticos en exacerbaciones pulmonares), una tableta de 100 mg de benzbromarona una vez al día. durante tres meses, por vía oral. Para este protocolo, no se utilizará ningún grupo de control. El número de participantes estimado para su inclusión es 32.
-
Descriptors:
en
N02.421.668.438 Drug Treatment Conduct
pt-br
N02.421.668.438 Conduta do Tratamento Medicamentoso
es
N02.421.668.438 Conducta del tratamiento de drogas
Recruitment
- Study status: Not yet recruiting
-
Countries
- Brazil
- Date first enrollment: 05/01/2021
-
Target sample size: Gender: Minimum age: Maximum age: 32 - 6 Y 30 Y -
Inclusion criteria:
en
Confirmed diagnosis of cystic fibrosis based on the following criteria: Positive sweat chloride 60 mEq liter; A genotype with two pathogenic CF mutations identified; FEV1 with values between 40% and 90% of that predicted in spirometry; Female patients who deny sexarche
pt-br
Diagnóstico confirmado de fibrose cística com base nos seguintes critérios: Cloreto de suor positivo 60 mEq litro; Um genótipo com duas mutações patogênicas de FC identificadas; VEF1 com valores entre 40% e 90% do previsto na espirometria; Pacientes do sexo feminino que negam sexarca
es
Diagnóstico confirmado de fibrosis quística según los siguientes criterios: Cloruro de sudor positivo 60 mEq litro; Un genotipo con dos mutaciones patógenas de FQ identificadas; FEV1 con valores entre 40% y 90% del predicho en espirometría; Pacientes femeninas que niegan la sexarquía
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Exclusion criteria:
en
Beginning of any new therapy, for example, ibuprofen, Pulmozyme, hypertonic saline, azithromycin, TOBI, Cayston within four weeks before the start of the study; Episode of pulmonary exacerbation in the period of four weeks before the start of the study; Significant hemoptysis in the period of four weeks prior to the start of the study, 5 mL of blood in a coughing episode or 30 mL of blood in a 24 hour period; Abnormal liver function, TGO and TGP at levels three times above the reference values; Abnormal renal function, glomerular filtration rate, GFR, below 60mL min and 1.73m2 according to the calculation estimated by the Schwartz formula; Use of an experimental drug within four weeks before the start of the study; Use of intravenous or oral steroids within four weeks before the start of the study; Patients submitted to the list of lung transplant and or transplanted.
pt-br
Início de qualquer nova terapia, por exemplo, ibuprofeno, Pulmozyme, solução salina hipertônica, azitromicina, TOBI, Cayston dentro de quatro semanas antes do início do estudo; Episódio de exacerbação pulmonar no período de quatro semanas antes do início do estudo; Hemoptise significativa no período de quatro semanas antes do início do estudo, 5 mL de sangue em um episódio de tosse ou 30 mL de sangue em um período de 24 horas; Função hepática anormal, TGO e TGP em níveis três vezes acima dos valores de referência; Função renal anormal, taxa de filtração glomerular, TFG inferior a 60mL min e 1,73m2 segundo cálculo estimado pela fórmula de Schwartz; Uso de um medicamento experimental nas quatro semanas anteriores ao início do estudo; Uso de esteróides intravenosos ou orais nas quatro semanas anteriores ao início do estudo; Pacientes submetidos à lista de transplante pulmonar e ou transplantados.
es
Inicio de cualquier terapia nueva, por ejemplo, ibuprofeno, Pulmozyme, solución salina hipertónica, azitromicina, TOBI, Cayston dentro de las cuatro semanas anteriores al inicio del estudio; Episodio de exacerbación pulmonar en el período de cuatro semanas antes del inicio del estudio; Hemoptisis significativa en el período de cuatro semanas antes del inicio del estudio, 5 ml de sangre en un episodio de tos o 30 ml de sangre en un período de 24 horas; Función hepática anormal, TGO y TGP a niveles tres veces superiores a los valores de referencia; Función renal anormal, tasa de filtración glomerular, TFG inferior a 60 ml min y 1,73 m2 según el cálculo estimado por la fórmula de Schwartz; Uso de un medicamento experimental en las cuatro semanas anteriores al inicio del estudio; Uso de esteroides intravenosos u orales en las cuatro semanas previas al inicio del estudio; Pacientes sometidos a lista de trasplante y o trasplante de pulmón.
Study type
-
Study design:
en
This is a pilot, uncontrolled clinical trial. Individuals with CF will be selected for convenience when they attend the HSL - PUCRS CF outpatient clinic for routine consultation. After checking the inclusion and exclusion criteria for the study, eligible participants will be invited to sign the informed consent form (ICF) and / or informed consent form (TALE). Female participants who have already reached menarche will be advised to use a highly effective contraceptive method during the study period and will be alerted to the risks of medication during pregnancy. After signing the terms mentioned above, the following assessments will be carried out: filling in the quality of life questionnaire, spirometry and collection of spontaneous sputum or oropharynx swab. Individuals will be instructed to take a 100 mg benzbromarone tablet for 90 days. In the periods of 15 to 45 days (P1) and 90 to 100 days (P2) after the beginning of the intervention, individuals will undergo routine consultations at the CF outpatient clinic and will be submitted to the following procedures: filling in the quality of life questionnaire, spirometry, spontaneous sputum collection or oropharynx swab and blood collection. All tests are already part of the routine of monitoring patients linked to the outpatient clinic.
pt-br
Trata-se de um ensaio clínico piloto, não controlado. Os indivíduos com FC serão selecionados por conveniência ao comparecerem no ambulatório de FC do HSL – PUCRS para consulta de rotina. Após serem verificados os critérios de inclusão e exclusão do estudo, os participantes elegíveis serão convidados a assinar os termos de consentimento livre e esclarecido (TCLE) e/ou termo de assentimento livre e esclarecido (TALE). As participantes do sexo feminino que já tiverem atingido a menarca serão orientadas a utilizar um método contraceptivo altamente eficaz durante o período do estudo e serão alertadas quanto aos riscos da medicação durante a gestação. Após a assinatura dos termos acima citados, serão realizadas as seguintes avaliações: preenchimento do questionário de qualidade de vida, espirometria e coleta de escarro espontâneo ou swab de orofaringe. Os indivíduos serão orientados a ingerir um comprimido de 100 mg de benzbromarona durante 90 dias. Nos períodos de 15 a 45 dias (P1) e 90 a 100 dias (P2) após o início da intervenção, os indivíduos irão realizar consultas de rotina no ambulatório de FC e serão submetidos aos seguintes procedimentos: preenchimento do questionário de qualidade de vida, espirometria, coleta de escarro espontâneo ou swab de orofaringe e coleta de sangue. Todos os exames já fazem parte da rotina de acompanhamento dos pacientes vinculados ao ambulatório.
-
Expanded access program Purpose Intervention assignment Number of arms Masking type Allocation Study phase Treatment Single-group 1 Open Single-arm-study 2
Outcomes
-
Primary outcomes:
en
It is expected to find an improvement in lung function expressed as a greater than 5% increase in forced expiratory volume in the first second (FEV1) between baseline and final measurements (15-45, 90-100 days) of treatment using the spirometry test
pt-br
Espera-se encontrar uma melhora na função pulmonar expressa como um aumento maior do que 5% no volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) entre as medidas basal e final (15-45, 90-100 dias) do tratamento por meio do teste de espirometria
es
Se espera encontrar una mejora en la función pulmonar expresada como un aumento superior al 5% en el volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) entre las mediciones basales y finales (15-45, 90-100 días) de tratamiento mediante la prueba de espirometría
-
Secondary outcomes:
en
It is expected to find an improvement of 2 to 5 points in each domain in the quality of life scores between days zero, 15-45 and 90-100, assessed by applying a quality of life questionnaire adapted for patients with cystic fibrosis (CFQ-R)
pt-br
Espera-se encontrar melhora de 2 a 5 pontos em cada domínio nos escores de qualidade de vida entre os dias zero, 15-45 e 90-100, avaliada por meio da aplicação de um questionário de qualidade de vida adaptado para pacientes com fibrose cística (CFQ-R)
es
Se espera encontrar una mejora de 2 a 5 puntos en cada dominio en las puntuaciones de calidad de vida entre los días cero, 15-45 y 90-100, evaluados mediante la aplicación de un cuestionario de calidad de vida adaptado para pacientes con fibrosis quística (CFQ-R)
en
A 1 to 4 fold decrease in the number of pulmonary exacerbations is expected during the study period, expressed by the use of antibiotics by means of a clinical record
pt-br
Espera-se uma diminuição de 1 a 4 vezes no número de exacerbações pulmonares no período do estudo, expressa pela utilização de antibióticos por meio de registro em ficha clínica
es
Se espera una disminución de 1 a 4 veces en el número de exacerbaciones pulmonares durante el período de estudio, expresada por el uso de antibióticos a través de una historia clínica
en
It is expected to find a decrease in inflammatory mediators expressed by the variables TNF-alpha, IL-1, IL-6 and IL-8 in spontaneous sputum samples on days zero, 15-45 and 90-100
pt-br
Espera-se encontrar diminuição de mediadores inflamatórios expressos pelas variáveis TNF-alfa, IL-1, IL-6 e IL-8 nas amostras espontâneas de escarro nos dias zero, 15-45 e 90-100
es
Se espera encontrar una disminución de los mediadores inflamatorios expresados por las variables TNF-alfa, IL-1, IL-6 e IL-8 en muestras de esputo espontáneo en los días cero, 15-45 y 90-100
Contacts
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Public contact
- Full name: Leonardo Araujo Pinto
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- Address: Av Ipiranga, 6681
- City: Porto Alegre / Brazil
- Zip code: 90619-900
- Phone: + 55 (51) 3320.3500
- Email: leonardo.pinto@pucrs.br
- Affiliation: Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul (PUCRS)
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Scientific contact
- Full name: Leonardo Araujo Pinto
-
- Address: Av Ipiranga, 6681
- City: Porto Alegre / Brazil
- Zip code: 90619-900
- Phone: + 55 (51) 3320.3500
- Email: leonardo.pinto@pucrs.br
- Affiliation: Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul (PUCRS)
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Site contact
- Full name: Leonardo Araujo Pinto
-
- Address: Av Ipiranga, 6681
- City: Porto Alegre / Brazil
- Zip code: 90619-900
- Phone: + 55 (51) 3320.3500
- Email: leonardo.pinto@pucrs.br
- Affiliation: Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul (PUCRS)
Additional links:
Total de Ensaios Clínicos 9828.
Existem 9828 ensaios clínicos registrados.
Existem 2700 ensaios clínicos recrutando.
Existem 238 ensaios clínicos em análise.
Total 3803 em rascunho.