Public trial
RBR-8cq282 Use of Gastrin-Releasing Peptide in Children with Autism Diagnosis
Date of registration: 09/08/2015 (mm/dd/yyyy)Last approval date : 09/08/2015 (mm/dd/yyyy)
Study type:
Interventional
Scientific title:
en
Use of Gastrin-Releasing Peptide in Pediatric Subjects with diagnosis of Autism. Study of cross-over, randomized, placebo-controlled, proof of concept for the evaluation of safety, tolerability and efficacy
pt-br
Uso do Peptídeo Liberador de Gastrina em Sujeitos Pediátricos com Diagnóstico de Autismo. Estudo de cross-over, randomizado e controlado por placebo, prova de conceito para avaliação de segurança, tolerabilidade e eficácia
Trial identification
- UTN code: U1111-1164-0509
-
Public title:
en
Use of Gastrin-Releasing Peptide in Children with Autism Diagnosis
pt-br
Uso do Peptídeo Liberador de Gastrina em Crianças com Diagnóstico de Autismo
-
Scientific acronym:
-
Public acronym:
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Secondaries identifiers:
-
140011
Issuing authority: Grupo de Pesquisa e Pós Graduação - Hospital de Clínicas de Porto Alegre - Universidade Federal do Rio Grande do Sul
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26066913000005327
Issuing authority: Plataforma Brasil
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140011
Sponsors
- Primary sponsor: Programa de Pós-Graduação em Saúde da Criança e Adolescente - Universidade Federal do Rio Grande do Sul
-
Secondary sponsor:
- Institution: Rudimar dos Santos Riesgo
- Institution: Gilberto Schwartsmann
-
Supporting source:
- Institution: Fundo de Incentivo a Pesquisa (FIPE)
- Institution: South American Office for Anticancer Drug Development (Fundação SOAD)
Health conditions
-
Health conditions:
en
Childhood autism
pt-br
Autismo infantil
-
General descriptors for health conditions:
en
F00-F99 V - Mental, behavioural disorders
pt-br
F00-F99 V - Transtornos mentais e comportamentais
en
G00-G99 VI - Diseases of the nervous system
pt-br
G00-G99 VI - Doenças do sistema nervoso
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Specific descriptors:
Interventions
-
Interventions:
en
There will be 10 subjects in total, each subject will receive two brewing cycles. In a cycle is applied GRP 160pmol/kg intravenously, in 30 minutes, once a day, for 4 consecutive days. On the other cycle, be applied saline (placebo) in the same volume as the GRP intravenously, in 30 minutes, once a day, for 4 consecutive days. Between the two cycles there will be a free interval of 3 weeks. The application sequence (GRP / placebo or placebo / GRP) will be given by lot. All patients will receive placebo and GRP..
pt-br
Serão 10 sujeitos no total, sendo que cada sujeito receberá dois ciclos de infusão. Em um ciclo será aplicado GRP 160pmol/kg, intravenoso, em 30 minutos, uma vez ao dia, por 4 dias consecutivos. No outro ciclo, será aplicado soro fisiológico (placebo), no mesmo volume que o GRP, intravenoso, em 30 minutos, uma vez ao dia, por 4 dias consecutivos. Entre os dois ciclos haverá um intervalo livre de 3 semanas. A sequencia de aplicação (GRP/placebo ou placebo/GRP) será dada por sorteio. Todos os pacientes receberão GRP e placebo.
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Descriptors:
en
D06.472.317.410 Gastrin-Releasing Peptide
pt-br
D06.472.317.410 Peptídeo Liberador de Gastrina
es
D06.472.317.410 Péptido Liberador de Gastrina
Recruitment
- Study status: Data analysis completed
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Countries
- Brazil
- Date first enrollment: 02/01/2014 (mm/dd/yyyy)
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Target sample size: Gender: Minimum age: Maximum age: 10 - 3 Y 9 Y -
Inclusion criteria:
en
Autism Diagnostic according to DSM-5 criteria, as confirmed by the investigator's judgment; Age between 3 and 9 years; Normal Neuroimaging (computed tomography or magnetic resonance imaging of the skull); Normal Genetic research (karyotype for girls; karyotyping and Fragile X research for boys); Subjects of use of psychopharmacological treatment considered appropriate by the investigator on a stable dose for at least 4 weeks before inclusion, without adjustment of the dose throughout the study;
pt-br
Diagnóstico de autismo de acordo com os critérios de DSM-5, confirmado pelo julgamento do investigador; Idade entre 3 e 9 anos; Neuroimagem normal (tomografia computadorizada ou ressonância magnética de crânio); Investigação genética normal (cariótipo para meninas; cariótipo e pesquisa de X-Frágil para meninos); Sujeitos em uso de tratamento psicofarmacológico considerado adequado pelo investigador, em dose estável por no mínimo 4 semanas antes da inclusão, sem necessidade de adequação da dose ao longo do estudo;
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Exclusion criteria:
en
History of diabetes mellitus; Secondary autism presence or diseases with features common to autism, as follows: diagnosis of fragile X syndrome, Rett syndrome, Angelman syndrome, Prader-Willi syndrome and Smith-Lemli-Opitz syndrome, Tuberous Sclerosis; Be carrier of any condition associated with increased acid secretion in the gastrointestinal system (gastritis, gastric ulcer, duodenal ulcer, reflux esophagitis); History of heart disease; Any guy whose basic medication require dose adjustment or interruption; Any condition that, in the opinion of the investigator, would put the security of the individual at risk after exposure to the test substance; Reside outside the city of Porto Alegre and the metropolitan area; Parents or guardians refuse to sign the free and informed consent.
pt-br
História de diabetes mellitus; Presença de autismo secundário ou doenças com características comuns a autismo, como a seguir: diagnóstico de Síndrome de X frágil, Síndrome de Rett, Síndrome de Angelman, Síndrome de Prader-Willi e Síndrome de Smith-Lemli-Opitz, Esclerose Tuberosa; Ser portador de qualquer condição associada ao aumento da secreção ácida no sistema gastrointestinal (gastrite, úlcera gástrica, úlcera duodenal, esofagite de refluxo); História de cardiopatia; Qualquer sujeito cuja medicação de base necessite de ajuste de dose ou interrupção; Qualquer condição que, no parecer do investigador, colocaria a segurança do sujeito em risco após a exposição à substância em estudo; Residir fora do município de Porto Alegre ou da região metropolitana; Pais ou responsáveis se negarem a assinar o termo de consentimento livre e esclarecido.
Study type
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Study design:
-
Expanded access program Purpose Intervention assignment Number of arms Masking type Allocation Study phase Treatment Cross-over 2 Double-blind Randomized-controlled N/A
Outcomes
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Primary outcomes:
en
Reduction of the characteristic symptoms of autism evaluated across the scale Aberrant Behavior Checklist (ABC)and your subscales Irritability; Lethargy and Social Withdrawal; Stereotyped behavior; Hyperactivity and Noncompliance and Inappropriate Speech with statistically significant difference (P <0.05) between the values after the use of GRP and placebo.
pt-br
Redução dos sintomas característicos do autismo avaliados através da escala Aberrant Behavior Checklist (ABC) e suas subescalas Irritabilidade, Agitação e Choro; Letargia e Esquiva social; Comportamento Estereotipado; Hiperatividade e Fala Inapropriada com diferença estatisticamente significativa (P<0,05) entre os valores após uso de GRP e placebo.
en
There was a reduction in scale scores ABC and its subscales after the use of GRP and placebo. Despite this reduction be more prominent with the GRP, particularly in subscales Irritability, Stereotyped behavior and Hyperactivity, there was no statistical difference between the results (p 0.334). After a week of infusion, 5 children had improved more than 25% in the total score of the ABC scale use of GRP and 2 with placebo use, not being statistical difference (p 0.375).
pt-br
Houve uma redução nos escores da escala ABC e suas subescalas após o uso de GRP e de placebo. Apesar dessa redução ser mais proeminente com o GRP, principalmente nas subescalas Irritabilidade, Comportamento Estereotipado e Hiperatividade, não houve diferença estatística entre os resultados (p 0,334). Após uma semana da infusão, 5 crianças apresentavam melhora maior que 25% no escore total da escala ABC com uso de GRP e 2 com uso de placebo,não sendo encontrada diferença estatística (p 0,375).
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Secondary outcomes:
en
Assess possible placebo effect, tolerance GRP infusions and possible adverse effects through monitoring of vital signs during infusions and clinical reassessment in applications ABC scale.;
pt-br
Avaliar possível efeito placebo, tolerância às infusões de GRP e possíveis efeitos adversos através de monitorização dos sinais vitais durante as infusões e reavaliação clínica nas aplicações da escala ABC.
en
No adverse effects, changes in vital signs or laboratory abnormalities associated with use of GRP or placebo in any patient.
pt-br
Não houve efeitos adversos, alterações dos sinais vitais ou alterações laboratoriais associados ao uso de GRP ou placebo em nenhum paciente.
Contacts
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Public contact
- Full name: Josemar Marchezan
-
- Address: Rua Ramiro Barcelos 2350, sala 1145
- City: Porto Alegre / Brazil
- Zip code: 90035-903
- Phone: +55 (51) 3359 8000
- Email: j.marchezan@hotmail.com
- Affiliation: Unidade de Neuropediatria
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Scientific contact
- Full name: Josemar Marchezan
-
- Address: Rua Ramiro Barcelos 2350, sala 1145
- City: Porto Alegre / Brazil
- Zip code: 90035-903
- Phone: +55 (51) 3359 8000
- Email: j.marchezan@hotmail.com
- Affiliation: Unidade de Neuropediatria
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Site contact
- Full name: Josemar Marchezan
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- Address: Rua Ramiro Barcelos 2350, sala 1145
- City: Porto Alegre / Brazil
- Zip code: 90035-903
- Phone: +55 (51) 3359 8000
- Email: j.marchezan@hotmail.com
- Affiliation: Unidade de Neuropediatria
Additional links:
Total de Ensaios Clínicos 17305.
Existem 8652 ensaios clínicos registrados.
Existem 4795 ensaios clínicos recrutando.
Existem 110 ensaios clínicos em análise.
Existem 5868 ensaios clínicos em rascunho.